公开(公告)号：BR112014016287B1

公开(公告)日：2022-08-09

申请号：BR112014016287

申请日：2012-12-28

Applicant: HOFFMANN LA ROCHE ,  PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： MATTHEW G WOLL ,  GUANGMING CHEN ,  SOONGYU CHOI ,  AMAL DAKKAR ,  SONG HUANG ,  GARY MITCHELL KARP ,  CHANG-SUN LEE ,  CHUNSHI LI ,  JANA NARASIMHAN ,  NIKOLAI NARYSHKIN ,  SERGEY PAUSHKIN ,  HONGYAN QI ,  ANTHONY A TURPOFF ,  MARIA L WEETALL ,  ELLEN WELCH ,  TIANLE YANG ,  NANJING ZHANG ,  XIAOYAN ZHANG ,  XIN ZHAO ,  EMMANUEL PINARD ,  HASANE RATNI

IPC: A61K31/353

Abstract: COMPOSTO E SEU USO, COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA E SEU USO, MÉTODO PARA AUMENTAR A INCLUSÃO DE EXON 7 DE SMN2, MÉTODO PARA AUMENTAR A QUANTIDADE DE PROTÉINA. Estão aqui proporcionados os compostos, composições dos mesmo e usos destes para o tratamento de atrofia muscular espinal. Em uma concretização específica, são aqui proporcionados compostos de uma forma que pode ser usada para modular a inclusão de exon 7 de SMN2 no mRNA que é transcrito a partir do gene SMN2. Em outra concretização específica, são aqui proporcionados compostos de uma forma que pode ser usada para modular a inclusão de exon 7 de SMN1 no mRNA que é transcrito a partir do gene SMN1. Em ainda outra concretização, são aqui proporcionados compostos de uma forma que pode ser usada para inclusão de exon 7 de SMN1 e SMN2 no mRNA que é transcrito a partir de genes SMN1 e SMN2, respectivamente.

公开(公告)号：BR112020026545A2

公开(公告)日：2021-03-23

申请号：BR112020026545

申请日：2019-06-25

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： ALEKSEY I GERASYUTO ,  ANDREW J KASSICK ,  ANTHONY R MAZZOTTI ,  ANTHONY TURPOFF ,  ANURADHA BHATTACHARYYA ,  GARY MITCHELL KARP ,  GUANGMING CHEN ,  JANA NARASIMHAN ,  JIGAR PATEL ,  MATTHEW G WOLL ,  MD RAUFUL ALAM ,  MICHAEL A ARNOLD ,  NADIYA SYDORENKO ,  NANJING ZHANG ,  SURESH BABU ,  WUMING YAN ,  YOUNG-CHOON MOON

IPC: C07D487/04 ,  A61K31/4985 ,  A61K31/5025 ,  A61P25/00 ,  A61P25/14 ,  A61P25/28 ,  C07D491/04 ,  C07D495/04 ,  C07D519/00

Abstract: a presente invenção refere-se a compostos, formas e composições farmacêuticas dos mesmos e métodos de uso de tais compostos, formas ou composições dos mesmos para tratar ou melhorar a doença de huntington. (i) em particular, a presente invenção refere-se a compostos de heterocíclicos e de heteroarila bicíclicos substituídos de fórmula (i), formas e composições farmacêuticas dos mesmos e métodos de uso de tais compostos, formas ou composições dos mesmos para o tratamento ou melhoria da doença de huntington.

公开(公告)号：BR112014019750A2

公开(公告)日：2017-06-20

申请号：BR112014019750

申请日：2013-02-08

Applicant: HOFFMANN LA ROCHE ,  PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： AMAL DAKKA ,  ANTHONY A TURPOFF ,  ELLEN WELCH ,  EMMANUEL PINARD ,  GARY MITCHELL KARP ,  HASANE RATNI ,  HONGYAN QI ,  JANA NARASIMHAN ,  LUKE GREEN ,  MARLA L WEETALL ,  MATTHEW G WOLL ,  NANJING ZHANG ,  NIKOLAI NARYSHKIN ,  SOONGYU CHOI ,  TIANLE YANG ,  XIAOYAN ZHANG ,  XIN ZHAO

公开(公告)号：BR112014004515A2

公开(公告)日：2017-03-28

申请号：BR112014004515

申请日：2012-08-29

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： ALEKSEY I GERASYUTO ,  ARTHUR BRANSTROM ,  GARY KARP ,  GUANGMING CHEN ,  HONGYAN QI ,  JANA NARASIMHAN ,  JIASHI WANG ,  JOHN DAVID BAIRD ,  MATTHEW G WOLL ,  MICHAEL ANDREW ARNOLD ,  NANJING ZHANG ,  OLYA GINZBURG ,  SEAN WESLEY SMITH ,  SRINIVASA PEDDI ,  TIANLE YANG ,  VARA PRASAD VENKATA NAGENDRA JOSYULA ,  XIAOYAN ZHANG

IPC: A01N43/40

Abstract: abstract the present description relates to compounds and forms and pharmaceutical compositions thereof and methods for use thereof to treat or ameliorate bacterial infections caused by wild-type and multi-drug resistant gram-negative and gram-positive pathogens. ____________________________________________________________________________ tradução do resumo resumo patente de invenção: "compostos antibacterianos e métodos para uso". a presente descrição se refere a compostos e formas e composições farmacêuticas dos mesmos e métodos para uso dos mesmos para tratar ou aliviar infecções bacterianas causadas por patógenos gram-negativos e gram-positivos do tipo selvagem e resistentes a múltiplos fármacos.

公开(公告)号：CL2024002455A1

公开(公告)日：2025-01-17

申请号：CL2024002455

申请日：2024-08-15

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： XIAOYAN ZHANG ,  RAUFUL ALAM ,  LAUREN BEJCEK ,  SEYEDMORTEZA HOSSEYNI ,  EDUARDO HUARTE ,  JING LI ,  YAO LIU ,  KYLE NIEDERER ,  MEENU PILLAI ,  ETTORE RASTELLI ,  NADIYA SYDORENKO ,  NANJING ZHANG ,  TIANYI ZHENG ,  BRADLEY B GILBERT ,  ERICA N PARKER ,  MATTHEW G WOLL ,  HANDOKO -

IPC: A61K31/53 ,  C07D487/04

Abstract: La presente invención se refiere a compuestos que son útiles como inhibidores de la ruta del inflamasoma de proteína receptora 3 de tipo NOD (NLRP3), procesos para la preparación de dichos compuestos, composiciones farmacéuticas que comprenden dichos compuestos, métodos de uso de dichos compuestos en el tratamiento de diversas enfermedades y trastornos, y medicamentos que los contienen, y a su uso en enfermedades y trastornos mediados por NLRP3.

公开(公告)号：CL2024000250A1

公开(公告)日：2024-07-12

申请号：CL2024000250

申请日：2024-01-29

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： SURESH BABU ,  RAUFUL ALAM ,  ANURADHA BHATTACHARYYA ,  GUANGMING CHEN ,  MATTHEW S EASTWOOD ,  YAO JIANG ,  GARY MITCHELL KARP ,  YOUNG-CHOON MOON ,  JANA NARASIMHAN ,  HONGYU REN ,  NADIYA SYDORENKO ,  MATTHEW G WOLL ,  NANJING ZHANG ,  SEYEDMORTEZA HOSSEYNI

IPC: A61K31/5025 ,  A61P25/14 ,  A61P25/28 ,  C07D487/04

Abstract: La presente descripción se refiere a compuestos, formas y composiciones farmacéuticas de los mismos y métodos de uso de dichos compuestos, formas o composiciones de los mismos para tratar o mejorar la enfermedad de Huntington. En particular, la presente descripción se refiere a compuestos de heteroarilo bicíclicos sustituidos, formas y composiciones farmacéuticas de los mismos y métodos de uso de dichos compuestos, formas o composiciones de los mismos para tratar o mejorar la enfermedad de Huntington.

公开(公告)号：BR112022020147A2

公开(公告)日：2022-11-22

申请号：BR112022020147

申请日：2021-04-08

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： NADIYA SYDORENKO ,  RAUFUL ALAM ,  SURESH BABU ,  ANURADHA BHATTACHARYYA ,  GUANGMING CHEN ,  MATTEO CHIERCHIA ,  GARY MITCHELL KARP ,  TOM TUAN LUONG ,  ANTHONY R MAZZOTTI ,  YOUNG-CHOON MOON ,  NICHOLAS WALTER MSZAR ,  JANA NARASIMHAN ,  JIGAR S PATEL ,  HONGYU REN ,  GANG WANG ,  NANJING ZHANG ,  MATTHEW G WOLL ,  XIAOYAN ZHANG

IPC: C07D401/14 ,  A61K31/53 ,  A61P25/28 ,  C07D403/14 ,  C07D413/14 ,  C07D417/14 ,  C07D471/04 ,  C07D487/04 ,  C07D491/04 ,  C07D498/04 ,  C07D513/04

Abstract: COMPOSTOS PARA TRATAR A DOENÇA DE HUNTINGTON. A presente invenção refere-se a compostos de Fórmula (I), formas e composições farmacêuticas dos mesmos e métodos de uso de tais compostos, formas ou composições dos mesmos para tratar ou melhorar a doença de Huntington.

公开(公告)号：BR112019027717A2

公开(公告)日：2020-07-28

申请号：BR112019027717

申请日：2018-06-27

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： ANURADHA BHATTACHARYYA ,  MATTHEW G WOLL ,  MINAKSHI B JANI ,  NADIYA SYDORENKO

IPC: C07D401/00 ,  A61K31/4353 ,  A61K31/4375 ,  A61K31/4545 ,  C07D401/14

Abstract: a presente descrição se refere a um método ou uso de um composto para tratar ou melhorar a dh (doença de huntington) em um indivíduo em necessidade do mesmo compreendendo administrar ao indivíduo uma quantidade eficaz de um composto da fórmula (i) ou uma forma do mesmo, em que w1, w2, w3, w4, w5, w6 e w7 são como foram definidos no presente documento. em particular, a presente descrição se refere a um método de uso de um composto da fórmula (i) ou uma forma ou composição do mesmo para tratar ou melhorar a dh em um indivíduo em necessidade do mesmo compreendendo administrar uma quantidade eficaz do composto ou uma forma ou composição do mesmo ao indivíduo.

公开(公告)号：BR112014019750B1

公开(公告)日：2020-03-03

申请号：BR112014019750

申请日：2013-02-08

Applicant: HOFFMANN LA ROCHE ,  PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： AMAL DAKKA ,  ANTHONY A TURPOFF ,  ELLEN WELCH ,  EMMANUEL PINARD ,  GARY MITCHELL KARP ,  HASANE RATNI ,  HONGYAN QI ,  JANA NARASIMHAN ,  LUKE GREEN ,  MARLA L WEETALL ,  MATTHEW G WOLL ,  NANJING ZHANG ,  NIKOLAI NARYSHKIN ,  SOONGYU CHOI ,  TIANLE YANG ,  XIAOYAN ZHANG ,  XIN ZHAO

IPC: A61K31/53 ,  A01N43/90 ,  A61K31/519 ,  C07D239/70

Abstract: composto, composição farmacêutica, método para aumentar a inclusão de éxon 7 de smn2 em mrna, método para aumentar a quantidade de proteína smn e método para tratar sma em um indivíduo humano em necessidade são fornecidos aqui compostos, suas composições e o uso deles para o tratamento de atrofia muscular espinhal.

公开(公告)号：MX354074B

公开(公告)日：2018-02-12

申请号：MX2014009696

申请日：2013-02-08

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： EMMANUEL PINARD ,  MATTHEW G WOLL ,  SOONGYU CHOI ,  GARY MITCHELL KARP ,  JANA NARASIMHAN ,  NIKOLAI NARYSHKIN ,  HONGYAN QI ,  ANTHONY A TURPOFF ,  MARLA L WEETALL ,  ELLEN WELCH ,  XIAOYAN ZHANG ,  HASANE RATNI ,  AMAL DAKKA ,  TIANLE YANG ,  NANJING ZHANG ,  XIN ZHAO ,  LUKE GREEN

IPC: C07D471/04 ,  A61K31/519 ,  A61K31/53 ,  A61K31/551 ,  A61P25/00 ,  A61P43/00 ,  C07D239/70 ,  C07D487/04 ,  C07D519/00

Abstract: Se proporcionan en la presente compuestos, composiciones de los mismos y usos con los mismos para el tratamiento de la atrofia muscular espinal.