公开(公告)号：BR112014019750A8

公开(公告)日：2018-01-16

申请号：BR112014019750

申请日：2013-02-08

Applicant: HOFFMANN LA ROCHE ,  PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： AMAL DAKKA ,  ANTHONY A TURPOFF ,  ELLEN WELCH ,  EMMANUEL PINARD ,  GARY MITCHELL KARP ,  HASANE RATNI ,  HONGYAN QI ,  JANA NARASIMHAN ,  LUKE GREEN ,  MARLA L WEETALL ,  MATTHEW G WOLL ,  NANJING ZHANG ,  NIKOLAI NARYSHKIN ,  SOONGYU CHOI ,  TIANLE YANG ,  XIAOYAN ZHANG ,  XIN ZHAO

IPC: A61K31/53 ,  A01N43/90 ,  A61K31/519 ,  C07D239/70

公开(公告)号：AR096684A1

公开(公告)日：2016-01-27

申请号：ARP140102349

申请日：2014-06-23

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC ,  HOFFMANN LA ROCHE

Inventor： JANA NARASIMHAN ,  LUKE GREEN ,  HONGYAN QI ,  GARY MITCHELL KARP ,  MATTHEW G WOLL ,  NICOLE K RISHER ,  MARIA L WEETALL ,  NIKOLAI A NARYSHKIN ,  AMAL DAKKA ,  HASAME RATNI ,  EMMANUEL PINARD

IPC: C07D487/04 ,  A61K31/437 ,  A61K31/438 ,  A61K31/4985 ,  A61P25/00 ,  A61P25/02 ,  C07D405/12 ,  C07D405/14 ,  C07D471/04 ,  C07D471/10

Abstract: Reivindicación 1: Compuestos de fórmula (1) en la que X es N o CR³; Y es N o CR⁴; con la condición de que X e Y no son ambos N; A es un heteroarilo bicíclico de 9 miembros que comprende dos o tres heteroátomos seleccionados independientemente entre N u O, en la que A puede estar opcionalmente sustituido con uno, dos o tres R⁵; B es un heterocicloalquilo de 4 a 9 miembros mono o bicíclico saturado o parcialmente insaturado que comprende uno o dos átomos de nitrógeno en el anillo, siendo carbono los demás átomos en el anillo, en la que B puede estar opcionalmente sustituido con uno, dos o tres R⁶; R¹ es hidrógeno, halo, alquilo C₁₋₇, haloalquilo C₁₋₇, alcoxi C₁₋₇ o haloalcoxi C₁₋₇; R² es hidrógeno, halo, alquilo C₁₋₇ haloalquilo C₁₋₇, alcoxi C₁₋₇ o haloalcoxi C₁₋₇; R³ es hidrógeno, halo, alquilo C₁₋₇ haloalquilo C₁₋₇, alcoxi C₁₋₇ o haloalcoxi C₁₋₇; R⁴ es hidrógeno, halo, alquilo C₁₋₇, haloalquilo C₁₋₇ alcoxi C₁₋₇ o haloalcoxi C₁₋₇; cada R⁵ se selecciona independientemente entre halo, ciano, alquilo C₁₋₇, haloalquilo C₁₋₇ o cicloalquilo C₃₋₇; cada R⁶ se selecciona independientemente entre alquilo C₁₋₇ o dos R⁶ juntos forman un alquileno C₂₋₇; y sales farmacéuticamente aceptables de los mismos.

公开(公告)号：TR201813877T4

公开(公告)日：2018-11-21

申请号：TR201813877

申请日：2013-02-08

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC ,  HOFFMANN LA ROCHE

Inventor： HONGYAN QI ,  SOONGYU CHOI ,  AMAL DAKKA ,  GARY MITCHELL KARP ,  JANA NARASIMHAN ,  NIKOLAI NARYSHKIN ,  ANTHONY A TURPOFF ,  MARLA L WEETALL ,  ELLEN WELCH ,  MATTHEW G WOLL ,  TIANLE YANG ,  NANJING ZHANG ,  XIAOYAN ZHANG ,  XIN ZHAO ,  LUKE GREEN ,  EMMANUEL PINARD ,  HASANE RATNI

IPC: A61K31/4375 ,  A61K31/519 ,  A61K31/53 ,  A61P25/00 ,  C07D471/04 ,  C07D487/04 ,  C07D519/00

Abstract: Burada, Spinal Müsküler Atrofinin tedavi edilmesine yönelik bileşikler, bunların bileşimleri ve bunlarla kullanımları sağlanmaktadır.

公开(公告)号：BR112014016287A2

公开(公告)日：2017-07-04

申请号：BR112014016287

申请日：2012-12-28

Applicant: HOFFMANN LA ROCHE ,  PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： AMAL DAKKAR ,  ANTHONY A TURPOFF ,  CHANG-SUN LEE ,  CHUNSHI LI ,  ELLEN WELCH ,  EMMANUEL PINARD ,  GARY MITCHELL KARP ,  GUANGMING CHEN ,  HASANE RATNI ,  HONGYAN QI ,  JANA NARASIMHAN ,  MARLA L WEETALL ,  MATTHEW G WOLL ,  NANJING ZHANG ,  NIKOLAI NARYSHKIN ,  SERGEY PAUSHKIN ,  SONG HUANG ,  SOONGYU CHOI ,  TIANLE YANG ,  XIAOYAN ZHANG ,  XIN ZHAO

IPC: A61K31/353

公开(公告)号：BR112015030288B1

公开(公告)日：2022-10-18

申请号：BR112015030288

申请日：2014-06-23

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC ,  HOFFMANN LA ROCHE

Inventor： AMAL DAKKA ,  LUKE GREEN ,  GARY KARP ,  JANA NARASIMHAN ,  NIKOLAI NARYSHKIN ,  EMMANUEL PINARD ,  HONGYAN QI ,  HASANE RATNI ,  NICOLE RISHER ,  MARLA WEETALL ,  MATTHEW WOLL

IPC: A61K31/497 ,  A61K31/4965 ,  C07D401/00

Abstract: COMPOSTOS PARA TRATAMENTO DE ATROFIA MUSCULAR ESPINHAL. A presente invenção refere-se à provisão de compostos de fórmula (I) (I) em que A, B, X, Y, R(1) e R(2) são como aqui descrito, bem como sais farmaceuticamente aceitáveis dos mesmos. Além disso, a presente invenção refere-se à fabricação dos compostos de fórmula (I), composições farmacêuticas que os contêm e seu uso como medicamento.

公开(公告)号：BR112014019750B1

公开(公告)日：2020-03-03

申请号：BR112014019750

申请日：2013-02-08

Applicant: HOFFMANN LA ROCHE ,  PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： AMAL DAKKA ,  ANTHONY A TURPOFF ,  ELLEN WELCH ,  EMMANUEL PINARD ,  GARY MITCHELL KARP ,  HASANE RATNI ,  HONGYAN QI ,  JANA NARASIMHAN ,  LUKE GREEN ,  MARLA L WEETALL ,  MATTHEW G WOLL ,  NANJING ZHANG ,  NIKOLAI NARYSHKIN ,  SOONGYU CHOI ,  TIANLE YANG ,  XIAOYAN ZHANG ,  XIN ZHAO

IPC: A61K31/53 ,  A01N43/90 ,  A61K31/519 ,  C07D239/70

Abstract: composto, composição farmacêutica, método para aumentar a inclusão de éxon 7 de smn2 em mrna, método para aumentar a quantidade de proteína smn e método para tratar sma em um indivíduo humano em necessidade são fornecidos aqui compostos, suas composições e o uso deles para o tratamento de atrofia muscular espinhal.

公开(公告)号：MX354074B

公开(公告)日：2018-02-12

申请号：MX2014009696

申请日：2013-02-08

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： EMMANUEL PINARD ,  MATTHEW G WOLL ,  SOONGYU CHOI ,  GARY MITCHELL KARP ,  JANA NARASIMHAN ,  NIKOLAI NARYSHKIN ,  HONGYAN QI ,  ANTHONY A TURPOFF ,  MARLA L WEETALL ,  ELLEN WELCH ,  XIAOYAN ZHANG ,  HASANE RATNI ,  AMAL DAKKA ,  TIANLE YANG ,  NANJING ZHANG ,  XIN ZHAO ,  LUKE GREEN

IPC: C07D471/04 ,  A61K31/519 ,  A61K31/53 ,  A61K31/551 ,  A61P25/00 ,  A61P43/00 ,  C07D239/70 ,  C07D487/04 ,  C07D519/00

Abstract: Se proporcionan en la presente compuestos, composiciones de los mismos y usos con los mismos para el tratamiento de la atrofia muscular espinal.

公开(公告)号：MX352861B

公开(公告)日：2017-12-13

申请号：MX2014007877

申请日：2012-12-28

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： EMMANUEL PINARD ,  MATTHEW G WOLL ,  GUANGMING CHEN ,  SOONGYU CHOI ,  AMAL DAKKA ,  SONG HUANG ,  GARY MITCHELL KARP ,  CHANG-SUN LEE ,  CHUNSHI LI ,  JANA NARASIMHAN ,  NIKOLAI NARYSHKIN ,  SERGEY PAUSHKIN ,  HONGYAN QI ,  ANTHONY A TURPOFF ,  MARLA L WEETALL ,  ELLEN WELCH ,  TIANLE YANG ,  NANJING ZHANG ,  XIAOYAN ZHANG ,  XIN ZHAO ,  HASANE RATNI

IPC: C07D487/04 ,  C07D231/12 ,  C07D311/16 ,  C07D311/18 ,  C07D405/04 ,  C07D405/12 ,  C07D405/14 ,  C07D413/04 ,  C07D413/14 ,  C07D417/04 ,  C07D417/14 ,  C07D471/04 ,  C07D491/04 ,  C07D495/04 ,  C07D513/04 ,  C07D519/00

Abstract: Se proporcionan en la presente compuestos, composiciones de los mismos y usos con los mismos para tratar la atrofia muscular espinal. En una modalidad específica, se proporcionan en la presente compuestos de una forma que pueden utilizarse para modular la inclusión del exón 7 de SMN2 en el ARNm que se transcribe a partir del gen SMN2. En otra modalidad específica, se proporcionan en la presente compuestos de una forma que puede utilizarse para modular la inclusión del exón 7 de SMN1 en ARNm que se transcribe a partir del gen SMN1. Aún en otra modalidad, se proporcionan en la presente compuestos de una forma que puede utilizarse para modular la inclusión del exón 7 de SMN1 y SMN2 en ARNm que se transcribe a partir de los genes SMN1 y SMN2, respectivamente.

公开(公告)号：BR112014016287B1

公开(公告)日：2022-08-09

申请号：BR112014016287

申请日：2012-12-28

Applicant: HOFFMANN LA ROCHE ,  PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： MATTHEW G WOLL ,  GUANGMING CHEN ,  SOONGYU CHOI ,  AMAL DAKKAR ,  SONG HUANG ,  GARY MITCHELL KARP ,  CHANG-SUN LEE ,  CHUNSHI LI ,  JANA NARASIMHAN ,  NIKOLAI NARYSHKIN ,  SERGEY PAUSHKIN ,  HONGYAN QI ,  ANTHONY A TURPOFF ,  MARIA L WEETALL ,  ELLEN WELCH ,  TIANLE YANG ,  NANJING ZHANG ,  XIAOYAN ZHANG ,  XIN ZHAO ,  EMMANUEL PINARD ,  HASANE RATNI

IPC: A61K31/353

Abstract: COMPOSTO E SEU USO, COMPOSIÇÃO FARMACÊUTICA E SEU USO, MÉTODO PARA AUMENTAR A INCLUSÃO DE EXON 7 DE SMN2, MÉTODO PARA AUMENTAR A QUANTIDADE DE PROTÉINA. Estão aqui proporcionados os compostos, composições dos mesmo e usos destes para o tratamento de atrofia muscular espinal. Em uma concretização específica, são aqui proporcionados compostos de uma forma que pode ser usada para modular a inclusão de exon 7 de SMN2 no mRNA que é transcrito a partir do gene SMN2. Em outra concretização específica, são aqui proporcionados compostos de uma forma que pode ser usada para modular a inclusão de exon 7 de SMN1 no mRNA que é transcrito a partir do gene SMN1. Em ainda outra concretização, são aqui proporcionados compostos de uma forma que pode ser usada para inclusão de exon 7 de SMN1 e SMN2 no mRNA que é transcrito a partir de genes SMN1 e SMN2, respectivamente.

公开(公告)号：BR112014019750A2

公开(公告)日：2017-06-20

申请号：BR112014019750

申请日：2013-02-08

Applicant: HOFFMANN LA ROCHE ,  PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： AMAL DAKKA ,  ANTHONY A TURPOFF ,  ELLEN WELCH ,  EMMANUEL PINARD ,  GARY MITCHELL KARP ,  HASANE RATNI ,  HONGYAN QI ,  JANA NARASIMHAN ,  LUKE GREEN ,  MARLA L WEETALL ,  MATTHEW G WOLL ,  NANJING ZHANG ,  NIKOLAI NARYSHKIN ,  SOONGYU CHOI ,  TIANLE YANG ,  XIAOYAN ZHANG ,  XIN ZHAO