公开(公告)号：EA029542B1

公开(公告)日：2018-04-30

申请号：EA201491505

申请日：2013-02-08

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC ,  HOFFMANN LA ROCHE

Inventor： QI HONGYAN ,  CHOI SOONGYU ,  DAKKA AMAL ,  KARP GARY MITCHELL ,  NARASIMHAN JANA ,  NARYSHKIN NIKOLAI ,  TURPOFF ANTHONY A ,  WEETALL MARLA L ,  WELCH ELLEN ,  WOLL MATTHEW G ,  YANG TIANLE ,  ZHANG NANJING ,  ZHANG XIAOYAN ,  ZHAO XIN ,  GREEN LUKE ,  PINARD EMMANUEL ,  RATNI HASANE

IPC: A61K31/53 ,  A01N43/90 ,  A61K31/519 ,  C07D239/70

Abstract: Внастоящемдокументепредставленысоединенияформулы (IIa1)где R, R, R, Rи Rопределеныв формулеизобретения, содержащиеихкомпозициии ихприменениядлялеченияспинальноймышечнойатрофии.

公开(公告)号：AU2012301953B2

公开(公告)日：2016-05-12

申请号：AU2012301953

申请日：2012-08-29

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： BRANSTROM ARTHUR ,  JOSYULA VARA PRASAD VENKATA NAGENDRA ,  ARNOLD MICHAEL ANDREW ,  GERASYUTO ALEKSEY I ,  KARP GARY ,  WANG JIASHI ,  BAIRD JOHN DAVID ,  CHEN GUANGMING ,  GINZBURG OLYA ,  NARASIMHAN JANA ,  PEDDI SRINIVASA ,  QI HONGYAN ,  SMITH SEAN WESLEY ,  WOLL MATTHEW G ,  YANG TIANLE ,  ZHANG NANJING ,  ZHANG XIAOYAN

IPC: A01N43/40

Abstract: The present description relates to compounds and forms and pharmaceutical compositions thereof and methods for use thereof to treat or ameliorate bacterial infections caused by wild-type and multi-drug resistant Gram-negative and Gram-positive pathogens.

公开(公告)号：MX2014007877A

公开(公告)日：2015-01-16

申请号：MX2014007877

申请日：2012-12-28

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： PINARD EMMANUEL ,  WOLL MATTHEW G ,  CHEN GUANGMING ,  CHOI SOONGYU ,  DAKKA AMAL ,  HUANG SONG ,  KARP GARY MITCHELL ,  LEE CHANG-SUN ,  LI CHUNSHI ,  NARASIMHAN JANA ,  NARYSHKIN NIKOLAI ,  PAUSHKIN SERGEY ,  QI HONGYAN ,  TURPOFF ANTHONY A ,  WEETALL MARLA L ,  WELCH ELLEN ,  YANG TIANLE ,  ZHANG NANJING ,  ZHANG XIAOYAN ,  ZHAO XIN ,  RATNI HASANE

IPC: A61K31/353

Abstract: Se proporcionan en la presente compuestos, composiciones de los mismos y usos con los mismos para tratar la atrofia muscular espinal. En una modalidad específica, se proporcionan en la presente compuestos de una forma que pueden utilizarse para modular la inclusión del exón 7 de SMN2 en el ARNm que se transcribe a partir del gen SMN2. En otra modalidad específica, se proporcionan en la presente compuestos de una forma que puede utilizarse para modular la inclusión del exón 7 de SMN1 en ARNm que se transcribe a partir del gen SMN1. Aún en otra modalidad, se proporcionan en la presente compuestos de una forma que puede utilizarse para modular la inclusión del exón 7 de SMN1 y SMN2 en ARNm que se transcribe a partir de los genes SMN1 y SMN2, respectivamente.

公开(公告)号：MA35920B1

公开(公告)日：2014-12-01

申请号：MA37313

申请日：2014-08-28

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： QI HONGYAN ,  CHOI SOONGYU ,  DAKKA AMAL ,  KARP GARY MITCHELL ,  NARASIMHAN JANA ,  NARYSHKIN NIKOLAI ,  TURPOFF ANTHONY A ,  WEETALL MARLA L ,  WELCH ELLEN ,  WOLL MATTHEW G ,  YANG TIANLE ,  ZHANG NANJING ,  ZHANG XIAOYAN ,  ZHAO XIN ,  GREEN LUKE ,  PINARD EMMANUEL ,  RATNI HASANE

IPC: A01N43/90 ,  A61K31/519 ,  A61K31/53 ,  C07D239/70

Abstract: La présente invention concerne des composés, des compositions en contenant et leurs utilisations en vue du traitement de l'amyotrophie spinale.

公开(公告)号：ECSP14013273A

公开(公告)日：2014-11-28

申请号：ECSP14013273

申请日：2014-03-28

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： ZHANG XIAOYAN ,  TURPOFF ANTHONY ,  CHEN GUANGMING ,  HUANG SONG XIAO ,  SMITH SEAN W ,  GINZBURG OLYA ,  NARASIMHAN JANA ,  PEDDI SRINIVASA ,  WOLL MATTHEW G ,  ZHANG NANJING

IPC: C07D471/00

Abstract: La presente invención se relaciona con compuestos y formas y composiciones farmacéuticas de los mismos y métodos para el uso de los mismos para tratar o mejorar infecciones bacterianas causadas por patógenos Gram-negativos y Gram-positicos de tipo salvaje y resistente a varios tipos de drogas.

公开(公告)号：SG11201400197YA

公开(公告)日：2014-05-29

申请号：SG11201400197Y

申请日：2012-08-29

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： BRANSTROM ARTHUR ,  JOSYULA VARA PRASAD VENKATA NAGENDRA ,  ARNOLD MICHAEL ANDREW ,  GERASYUTO ALEKSEY I ,  KARP GARY ,  WANG JIASHI ,  CHEN GUANGMING ,  GINZBURG OLYA ,  HUANG SONG ,  NARASIMHAN JANA ,  PEDDI SRINIVASA ,  SMITH SEAN WESLEY ,  TURPOFF ANTHONY ALLAN ,  WOLL MATTHEW G ,  ZHANG NANJING ,  ZHANG XIAOYAN

IPC: A61K31/473

Abstract: The present description relates to compounds and forms and pharmaceutical compositions thereof and methods for use thereof to treat or ameliorate bacterial infections caused by wild-type and multi-drug resistant Gram-negative and Gram-positive pathogens.

公开(公告)号：AU2012302011A1

公开(公告)日：2014-03-13

申请号：AU2012302011

申请日：2012-08-29

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： BRANSTROM ARTHUR ,  JOSYULA VARA PRASAD VENKATA NAGENDRA ,  ARNOLD MICHAEL ANDREW ,  GERASYUTO ALEKSEY I ,  KARP GARY ,  WANG JIASHI ,  CHEN GUANGMING ,  GINZBURG OLYA ,  HUANG SONG ,  NARASIMHAN JANA ,  PEDDI SRINIVASA ,  SMITH SEAN WESLEY ,  TURPOFF ANTHONY ALLAN ,  WOLL MATTHEW G ,  ZHANG NANJING ,  ZANG XIAOYAN

IPC: A61K31/473

Abstract: The present description relates to compounds and forms and pharmaceutical compositions thereof and methods for use thereof to treat or ameliorate bacterial infections caused by wild-type and multi-drug resistant Gram-negative and Gram-positive pathogens. The present description further relates to a compound having activity toward wild-type and MDR bacteria. The present description also relates to a compound having activity against quinolone-resistant Gram-negative strains (including MDR strains) as well as antibacterial activity to MDR resistant Gram-positive pathogens (including MRSA strains).

公开(公告)号：AU2012301953A1

公开(公告)日：2014-03-13

申请号：AU2012301953

申请日：2012-08-29

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： BRANSTROM ARTHUR ,  JOSYULA VARA PRASAD VENKATA NAGENDRA ,  ARNOLD MICHAEL ANDREW ,  GERASYUTO ALEKSEY I ,  KARP GARY ,  WANG JIASHI ,  BAIRD JOHN DAVID ,  CHEN GUANGMING ,  GINZBURG OLYA ,  NARASIMHAN JANA ,  PEDDI SRINIVASA ,  QI HONGYAN ,  SMITH SEAN WESLEY ,  WOLL MATTHEW G ,  YANG TIANLE ,  ZHANG NANJING ,  ZHANG XIAOYAN

IPC: A01N43/40

Abstract: The present description relates to compounds and forms and pharmaceutical compositions thereof and methods for use thereof to treat or ameliorate bacterial infections caused by wild-type and multi-drug resistant Gram-negative and Gram-positive pathogens.

公开(公告)号：CA2846655A1

公开(公告)日：2013-03-07

申请号：CA2846655

申请日：2012-08-29

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： BRANSTROM ARTHUR ,  JOSYULA VARA PRASAD VENKATA NAGENDRA ,  ARNOLD MICHAEL ANDREW ,  GERASYUTO ALEKSEY I ,  KARP GARY ,  WANG JIASHI ,  NARASIMHAN JANA ,  TURPOFF ANTHONY ALLAN ,  GINZBURG OLYA ,  HUANG SONG ,  WOLL MATTHEW G ,  SMITH SEAN WESLEY ,  PEDDI SRINIVASA ,  ZHANG NANJING ,  ZHANG XIAOYAN ,  CHEN GUANGMING

IPC: A61K31/473 ,  A61K31/395 ,  A61K31/435 ,  A61K31/4353 ,  A61K31/436 ,  A61K31/444 ,  A61K31/4545 ,  A61K31/4741 ,  A61K31/496 ,  A61K31/55 ,  A61K31/551 ,  A61P31/04

Abstract: The present description relates to compounds and forms and pharmaceutical compositions thereof and methods for use thereof to treat or ameliorate bacterial infections caused by wild-type and multi-drug resistant Gram-negative and Gram-positive pathogens. The present description further relates to a compound having activity toward wild-type and MDR bacteria. The present description also relates to a compound having activity against quinolone-resistant Gram-negative strains (including MDR strains) as well as antibacterial activity to MDR resistant Gram-positive pathogens (including MRSA strains).

公开(公告)号：PE20250836A1

公开(公告)日：2025-03-21

申请号：PE2024003069

申请日：2023-06-20

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： ARNOLD MICHAEL A ,  ANNAND JAMES R ,  ARACHCHILAGE GAYAN MIRIHANA ,  BHATTACHARYYA ANURADHA ,  CHEN GUANGMING ,  CHIU JACKIE ,  DAHIYA GAURAV ,  JIANG YAO ,  KIZHAKKAYIL MANGADAN ARUN RAJ ,  MORRILL CHRISTIE ,  MOTIKA STEPHEN E ,  NARASIMHAN JANA ,  WOLL MATTHEW G ,  ZHANG NANJING ,  ZHANG XIAOYAN

IPC: A61K31/4365 ,  A61K31/517 ,  A61K31/519 ,  C07D495/04

Abstract: La presente invencion se refiere a compuestos de formula (I) o una forma del mismo, en donde A se selecciona del grupo que consiste en CRA y N; A' se selecciona del grupo que consiste en S y NRA'; L se selecciona del grupo que consiste en CH2, entre otros; RA se selecciona del grupo que consiste en hidrogeno, halo, entre otros; RA' se selecciona del grupo que consiste en hidrogeno, alquilo C1-4 y halo-alquilo C1-4; RB se selecciona del grupo que consiste en hidrogeno y alquilo C1-6; R1 se selecciona del grupo que consiste en fenilo, heteroarilo que es un radical de estructura anular de atomos de carbono aromatico monociclico o biciclico de 5-11 miembros que contiene 1-3 heteroatomos seleccionados de N, O y S, entre otros; R2 y R3 se selecciona independientemente del grupo que consiste en hidrogeno, ciano, halo, entre otros. En el anillo Q, R4 se selecciona del grupo que consiste en hidrogeno, ciano, entre otros; R5 se selecciona del grupo que consiste en amino, alquil C1-4-amino y (alquil C1-4)2-amino; W se selecciona del grupo que consiste en CH2, C(O), entre otros; X se selecciona del grupo que consiste en CH2, NH, SO2, entre otros; Y se selecciona del grupo que consiste en CH2, CH, O, entre otros; n se selecciona del grupo que consiste en 0, 1, 2 y 3; las lineas discontinuas con lineas rectas representa independientemente un enlace sencillo o un doble enlace segun lo permita la valencia; y Z se selecciona del grupo que consiste en CH2, NH, entre otros. Tambien se refiere a la forma de los compuestos que son en una forma de sal, hidrato, solvato, racemato, enantiomero, diastereomero, estereoisomero, tautomero o isotopo enriquecido farmaceuticamente aceptable del mismo. Asi tambien, a un metodo para tratar la ataxia espinocerebelosa tipo 3 (SCA3) que comprende administrar a un sujeto que lo necesite una cantidad eficaz del compuesto de formula (I) o una forma de este; y una composicion farmaceutica que comprende la cantidad eficaz del compuesto de formula (I) en mezcla con un excipiente farmaceuticamente aceptable.