Abstract:
본 발명은 특이적 sgRNA를 이용하여 CRISPR 시스템 기능을 향상시키는방법, 상기 특이적 sgRNA 및 Cas9 폴리펩타이드 또는 이를 코딩하는 폴리뉴클레오타이드를 포함하는 CRISPR 시스템, 상기 특이적 sgRNA 및 그의 이용에 관한 것이다. 본 발명에 따른 단일 가닥 가이드 RNA (sgRNA) 및 이를 이용한 CRISPR 시스템은 기존 sgRNA에 비하여 표적 DNA에 유의적으로 특이성 및 억제 효과를 향상시키는 바, 이러한 sgRNA와 이를 이용한 CRISPR 시스템은 유전자 가위를 이용한 유전자 교정용 조성물, 유전체 수준의 스크리닝, 암을 비롯한 다양한 질병의 치료제, 질병 진단 또는 이미징용 조성물 개발, 형질전환동물 개발 등의 폭넓은 분야에 이용될 수 있을 것으로 기대된다.
Abstract:
본 발명은 Hepatitis C virus(HCV) RNA에 의해 코딩된 물질에 대한 엡타머; 자가-절단(self-cleavage)에 의해 방출되는 부위에, 마이크로 RNA에 대한 안티센스(antisense)를 포함하는 해머헤드 리보자임; 및 상기 엡타머와 상기 해머헤드 리보자임을 연결하고, 상기 엡타머에 상기 HCV RNA에 의해 코딩된 물질이 결합되면 해머헤드 리보자임의 자가-절단 활성을 유도하는 연결모듈(comminication module) 서열;을 포함하는 엡타자임에 관한 것으로서, HCV가 증식하는 세포에서만 특이적으로 마이크로 RNA의 활성을 억제하는 효과를 나타내므로 상기 엡타자임을 포함하는 본 발명에 따른 조성물은 HCV 관련 질환의 치료에 유용하게 사용될 수 있다.
Abstract translation:< p num =“0000”>本发明涉及由丙型肝炎病毒(HCV)RNA编码的药剂的免疫原; 在自我切割释放的位点包含对微RNA的反义的锤头状核酶; 当抗体编码的物质结合到扩增引物上时,连接扩增引物和锤头状报道基因并引发锤头状核酶的自我切割活性的连接模块序列 本发明涉及抑制HCV感染细胞中微RNA的活性的方法,本发明的方法可用于治疗HCV相关疾病。 P>
Abstract:
본 발명은 TERT 프로모터 돌연변이에 특이적인 CRISPR interference (CRISPRi) 시스템을 이용한 DNA 표적용 조성물, 상기 시스템을 이용한 암의 예방 또는 치료용 조성물, 진단용 및 이미징 조성물, CRISPR interference (CRISPRi) 시스템에 이용되는 단일 가닥 가이드 RNA (sgRNA) 및 그의 이용에 관한 것이다. 본 발명에 따른 단일 가닥 가이드 RNA (sgRNA) 및 이를 이용한 CRISPRi 시스템은 선택적이고 효과적으로 TERT 프로모터의 점돌연변이 (point mutation)을 표적하고 이의 활성을 억제할 수 있는 바, 이러한 후성편집기술을 통한 -124 C>T 또는 -146 C>T 돌연변이 TERT 프로모터 표적화는 새로운 암 치료법으로써 매우 적합할 것으로 기대된다.
Abstract:
본 발명은 TERT 프로모터 돌연변이에 특이적인 CRISPR interference (CRISPRi) 시스템을 이용한 DNA 표적용 조성물, 상기 시스템을 이용한 암의 예방 또는 치료용 조성물, 진단용 및 이미징 조성물, CRISPR interference (CRISPRi) 시스템에 이용되는 단일 가닥 가이드 RNA (sgRNA) 및 그의 이용에 관한 것이다. 본 발명에 따른 단일 가닥 가이드 RNA (sgRNA) 및 이를 이용한 CRISPRi 시스템은 선택적이고 효과적으로 TERT 프로모터의 점돌연변이 (point mutation)을 표적하고 이의 활성을 억제할 수 있는 바, 이러한 후성편집기술을 통한 -124 C>T 또는 -146 C>T 돌연변이 TERT 프로모터 표적화는 새로운 암 치료법으로써 매우 적합할 것으로 기대된다.
Abstract:
본 발명은 특이적 sgRNA를 이용하여 CRISPR 시스템 기능을 향상시키는방법, 상기 특이적 sgRNA 및 Cas9 폴리펩타이드 또는 이를 코딩하는 폴리뉴클레오타이드를 포함하는 CRISPR 시스템, 상기 특이적 sgRNA 및 그의 이용에 관한 것이다. 본 발명에 따른 단일 가닥 가이드 RNA (sgRNA) 및 이를 이용한 CRISPR 시스템은 기존 sgRNA에 비하여 표적 DNA에 유의적으로 특이성 및 억제 효과를 향상시키는 바, 이러한 sgRNA와 이를 이용한 CRISPR 시스템은 유전자 가위를 이용한 유전자 교정용 조성물, 유전체 수준의 스크리닝, 암을 비롯한 다양한 질병의 치료제, 질병 진단 또는 이미징용 조성물 개발, 형질전환동물 개발 등의 폭넓은 분야에 이용될 수 있을 것으로 기대된다.
Abstract:
PURPOSE: A composition for RNA interference(RNAi) and a composition for treating HCV-related diseases using the same are provided to specifically suppress the expression of a target gene. CONSTITUTION: A composition for RNAi contains first and second aptazymes. The first aptazyme contains first aptamer RNA, self-cleaving first hammer head ribozyme RNA, a first communication module which connects the aptamer RNA and hammer head ribosyme RNA, and a site containing an antisense nucleotide sequence for a part or entire part of the target gene. The second aptazyme contains second aptamer RNA, self-cleaving second hammer head ribosyme RNA, a second communication module which connects the aptamer RNA and hammer head ribozyme RNA, and a site containing a sense nucleotide for a part or entire of the target gene.