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1.发明申请
公开(公告)号：WO2016126071A1
公开(公告)日：2016-08-11
申请号：PCT/KR2016/001106
申请日：2016-02-02
Applicant: 단국대학교 산학협력단
CPC classification number: A61K35/17 , A61K35/76 , C07K19/00 , C12N7/00 , C12N9/14 , C12N15/62 , C12N15/63
Abstract: 본 발명은 (i) CTLA-4(Cytotoxic T-Lymphocyte-Associated Protein-4)를 표적으로 하는 트랜스-스플라이싱 라이보자임; (ii) 상기 라이보자임의 3' 엑손에 연결된 키메릭 항원 수용체(Chimeric antigen receptor)를 암호화하는 폴리뉴클레오티드를 포함하는, 키메릭 항원 수용체 전달용 CTLA-4 타겟팅 트랜스-스플라이싱 라이보자임 발현 카세트를 포함하는 것을 특징으로 하는, 재조합 벡터에 관한 것이다. 또한, 본 발명은 상기 재조합 벡터가 도입된 형질전환 세포, 상기 재조합 벡터로부터 발현된 라이보자임, 상기 라이보자임을 발현하는 레트로바이러스 및 상기 레트로바이러스로 처리한 T 세포에 관한 것이다. 아울러, 상기 재조합 벡터, 형질전환 세포, 라이보자임, 레트로바이러스, T 세포 또는 이들의 조합을 포함하는 암 예방 또는 치료용 약학 조성물 및 상기 재조합 벡터, 형질전환 세포, 라이보자임, 레트로바이러스, T 세포 또는 이들의 조합을 암치료를 필요로 하는, 개체에 투여하는 단계를 포함하는, 암 치료방법에 관한 것이다. 본 발명의 재조합 벡터 및 이로부터 발현되는 라이보자임은 기존의 항암 치료에 방해가 되었던 T cell의 CTLA-4를 억제함과 동시에 항암 치료가 가능하게 함으로써 더 효율적인 항암효과를 기대할 수 있는 유전자 세포 치료법으로 정상 조직에 미치는 독성은 감소시켜 치료 효과 및 안전성을 모두 높이는 효과를 나타내어 향후 유전자 치료 분야에서 널리 활용될 수 있다.
Abstract translation: 本发明涉及一种重组载体，其特征在于包含用于递送嵌合抗原受体的细胞毒性T淋巴细胞相关蛋白-4（CTLA-4） - 靶向转录核酶表达盒，其包含：（i） - 将核酶靶向CTLA-4; 和（ii）编码与核酶的3'外显子连接的嵌合抗原受体的多核苷酸。 本发明还涉及引入重组载体的转化细胞，从重组载体表达的核酶，表达核酶的逆转录病毒和用逆转录病毒处理的T细胞。 此外，本发明涉及用于预防或治疗癌症的药物组合物，其包含重组载体，转化细胞，核酶，逆转录病毒，T细胞或其组合; 以及一种治疗癌症的方法，包括向有需要的个体施用重组载体，转化细胞，核酶，逆转录病毒，T细胞或其组合的步骤。 由本发明相同的表达的重组载体和核酶是通过进行抗癌治疗而能够预期更有效的抗癌作用的基因细胞疗法，同时抑制T细胞中的CTLA-4， 其干扰常规的抗癌治疗，因此可以通过降低正常组织中的毒性而广泛用于基因治疗领域，从而实现提高治疗效果和稳定性的效果。
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公开(公告)号：WO2019117662A2
公开(公告)日：2019-06-20
申请号：PCT/KR2018/015903
申请日：2018-12-14
Applicant: 단국대학교 산학협력단
Abstract: 본 발명은 TERT 프로모터 돌연변이에 특이적인 CRISPR interference (CRISPRi) 시스템을 이용한 DNA 표적용 조성물, 상기 시스템을 이용한 암의 예방 또는 치료용 조성물, 진단용 및 이미징 조성물, CRISPR interference (CRISPRi) 시스템에 이용되는 단일 가닥 가이드 RNA (sgRNA) 및 그의 이용에 관한 것이다. 본 발명에 따른 단일 가닥 가이드 RNA (sgRNA) 및 이를 이용한 CRISPRi 시스템은 선택적이고 효과적으로 TERT 프로모터의 점돌연변이 (point mutation)을 표적하고 이의 활성을 억제할 수 있는 바, 이러한 후성편집기술을 통한 -124 C>T 또는 -146 C>T 돌연변이 TERT 프로모터 표적화는 새로운 암 치료법으로써 매우 적합할 것으로 기대된다.
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公开(公告)号：WO2019117660A3
公开(公告)日：2019-06-20
申请号：PCT/KR2018/015897
申请日：2018-12-14
Applicant: 단국대학교 산학협력단
Abstract: 본 발명은 특이적 sgRNA를 이용하여 CRISPR 시스템 기능을 향상시키는방법, 상기 특이적 sgRNA 및 Cas9 폴리펩타이드 또는 이를 코딩하는 폴리뉴클레오타이드를 포함하는 CRISPR 시스템, 상기 특이적 sgRNA 및 그의 이용에 관한 것이다. 본 발명에 따른 단일 가닥 가이드 RNA (sgRNA) 및 이를 이용한 CRISPR 시스템은 기존 sgRNA에 비하여 표적 DNA에 유의적으로 특이성 및 억제 효과를 향상시키는 바, 이러한 sgRNA와 이를 이용한 CRISPR 시스템은 유전자 가위를 이용한 유전자 교정용 조성물, 유전체 수준의 스크리닝, 암을 비롯한 다양한 질병의 치료제, 질병 진단 또는 이미징용 조성물 개발, 형질전환동물 개발 등의 폭넓은 분야에 이용될 수 있을 것으로 기대된다.
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公开(公告)号：WO2012036507A2
公开(公告)日：2012-03-22
申请号：PCT/KR2011/006856
申请日：2011-09-16
Applicant: 단국대학교 산학협력단 , 이성욱 , 이창호
IPC: C12N15/115 , C12N15/63 , A61K31/7105 , A61P31/14
CPC classification number: C12N15/1131 , C12N15/1068 , C12N2310/128 , C12N2310/16 , C12N2310/3519 , C12N2320/50
Abstract: 본 발명은 Hepatitis C virus(HCV) RNA에 의해 코딩된 물질에 대한 엡타머; 자가-절단(self-cleavage)에 의해 방출되는 부위에, 마이크로 RNA에 대한 안티센스(antisense)를 포함하는 해머헤드 리보자임; 및 상기 엡타머와 상기 해머헤드 리보자임을 연결하고, 상기 엡타머에 상기 HCV RNA에 의해 코딩된 물질이 결합되면 해머헤드 리보자임의 자가-절단 활성을 유도하는 연결모듈(comminication module) 서열;을 포함하는 엡타자임에 관한 것으로서, HCV가 증식하는 세포에서만 특이적으로 마이크로 RNA의 활성을 억제하는 효과를 나타내므로 상기 엡타자임을 포함하는 본 발명에 따른 조성물은 HCV 관련 질환의 치료에 유용하게 사용될 수 있다.
Abstract translation: ＆lt; p num =“0000”＆gt;本发明涉及由丙型肝炎病毒（HCV）RNA编码的药剂的免疫原; 在自我切割释放的位点包含对微RNA的反义的锤头状核酶; 当抗体编码的物质结合到扩增引物上时，连接扩增引物和锤头状报道基因并引发锤头状核酶的自我切割活性的连接模块序列 本发明涉及抑制HCV感染细胞中微RNA的活性的方法，本发明的方法可用于治疗HCV相关疾病。
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公开(公告)号：WO2016052851A1
公开(公告)日：2016-04-07
申请号：PCT/KR2015/007694
申请日：2015-07-23
Applicant: 단국대학교 산학협력단
IPC: C12N15/85 , C12N9/22 , A61K31/713 , A61K38/43 , A61P35/00
CPC classification number: A61K31/713 , A61K38/43 , C12N9/22 , C12N15/85
Abstract: 본 발명은 (i) 조직 특이적 프로모터; 및 (ii) 암특이적 유전자를 표적으로 하는 트랜스-스플라이싱 라이보자임 및 상기 라이보자임의 3' 엑손에 연결된 목적 유전자를 포함하는, 라이보자임-목적 유전자 발현 카세트를 포함하며, 상기 발현카세트는 라이보자임-목적 유전자 발현 카세트의 5' 말단에 스플라이싱 공여/스플라이싱 수여 서열(splicing donor/splicing acceptor sequence, SD/SA sequence)이 연결되고, 3' 말단에 WPRE(Woodchuck hepatitis virus Posttranscriptional Regulatory Element)가 연결된 것으로, (iii) 상기 WPRE의 3' 말단에 마이크로 RNA-122a(microRNA-122a, miR-122a)를 인식하는 핵산 서열이 추가로 연결된 것을 특징으로 하는, 재조합 벡터, 상기 재조합 벡터가 도입된 형질전환 세포, 상기 재조합 벡터로부터 발현된 라이보자임, 상기 재조합 벡터 또는 라이보자임을 포함하는 간암 예방 또는 치료용 약학 조성물 및 상기 조성물을 이용한 간암 치료방법에 관한 것이다.
Abstract translation: 本发明涉及重组载体，引入重组载体的转化细胞，从重组载体表达的核酶，包含重组载体和核酶的肝癌预防或治疗组合物，以及肝脏治疗方法 使用该组合物的癌症，所述重组载体包含：组织特异性启动子; 和核酶靶基因表达盒，其包含靶向癌特异性基因的反式剪接核酶和与核酶的3'外显子连接的靶基因，其中将剪接供体/剪接受体序列（SD / SA序列）连接 到核酶靶基因表达盒的5'端，土拨鼠肝炎病毒转录调控元件（WPRE）连接到核酶靶基因表达盒的3'末端，并且识别微RNA-122a的核酸序列 （microRNA-122a，miR-122a）进一步连接到WPRE的3'末端。
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Patent Agency Ranking
公开(公告)号：WO2019117662A3
公开(公告)日：2019-06-20
申请号：PCT/KR2018/015903
申请日：2018-12-14
Applicant: 단국대학교 산학협력단
Abstract: 본 발명은 TERT 프로모터 돌연변이에 특이적인 CRISPR interference (CRISPRi) 시스템을 이용한 DNA 표적용 조성물, 상기 시스템을 이용한 암의 예방 또는 치료용 조성물, 진단용 및 이미징 조성물, CRISPR interference (CRISPRi) 시스템에 이용되는 단일 가닥 가이드 RNA (sgRNA) 및 그의 이용에 관한 것이다. 본 발명에 따른 단일 가닥 가이드 RNA (sgRNA) 및 이를 이용한 CRISPRi 시스템은 선택적이고 효과적으로 TERT 프로모터의 점돌연변이 (point mutation)을 표적하고 이의 활성을 억제할 수 있는 바, 이러한 후성편집기술을 통한 -124 C>T 또는 -146 C>T 돌연변이 TERT 프로모터 표적화는 새로운 암 치료법으로써 매우 적합할 것으로 기대된다.
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公开(公告)号：WO2019117660A2
公开(公告)日：2019-06-20
申请号：PCT/KR2018/015897
申请日：2018-12-14
Applicant: 단국대학교 산학협력단
Abstract: 본 발명은 특이적 sgRNA를 이용하여 CRISPR 시스템 기능을 향상시키는방법, 상기 특이적 sgRNA 및 Cas9 폴리펩타이드 또는 이를 코딩하는 폴리뉴클레오타이드를 포함하는 CRISPR 시스템, 상기 특이적 sgRNA 및 그의 이용에 관한 것이다. 본 발명에 따른 단일 가닥 가이드 RNA (sgRNA) 및 이를 이용한 CRISPR 시스템은 기존 sgRNA에 비하여 표적 DNA에 유의적으로 특이성 및 억제 효과를 향상시키는 바, 이러한 sgRNA와 이를 이용한 CRISPR 시스템은 유전자 가위를 이용한 유전자 교정용 조성물, 유전체 수준의 스크리닝, 암을 비롯한 다양한 질병의 치료제, 질병 진단 또는 이미징용 조성물 개발, 형질전환동물 개발 등의 폭넓은 분야에 이용될 수 있을 것으로 기대된다.
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公开(公告)号：KR101712247B1
公开(公告)日：2017-03-06
申请号：KR1020140185976
申请日：2014-12-22
Applicant: 단국대학교 산학협력단
IPC: C12N15/85 , C12N15/113 , A61K31/713
CPC classification number: C12N15/113 , A61K31/713 , A61K38/00 , A61K38/43 , A61K48/0058 , A61K48/0066 , C07K14/4705 , C07K2319/01 , C07K2319/33 , C07K2319/61 , C12N9/22 , C12N15/1135 , C12N15/63 , C12N15/79 , C12N15/85 , C12N15/86 , C12N2310/113 , C12N2310/12 , C12N2310/124 , C12N2310/128 , C12N2330/51 , C12N2710/10343 , C12N2830/008 , C12N2830/42 , C12N2830/48
Abstract: 본발명은 (i) 조직특이적프로모터; 및 (ii) 암특이적유전자를표적으로하는트랜스-스플라이싱라이보자임및 상기라이보자임의 3' 엑손에연결된목적유전자를포함하는, 라이보자임-목적유전자발현카세트를포함하며, 상기발현카세트는라이보자임-목적유전자발현카세트의 5' 말단에스플라이싱공여/스플라이싱수여서열(splicing donor/splicing acceptor sequence, SD/SA sequence)이연결되고, 3' 말단에 WPRE(Woodchuck hepatitis virus Posttranscriptional Regulatory Element)가연결된것으로, (ⅲ) 상기 WPRE의 3' 말단에마이크로 RNA-122a(microRNA-122a, miR-122a)를인식하는핵산서열이추가로연결된것을특징으로하는, 재조합벡터, 상기재조합벡터가도입된형질전환세포, 상기재조합벡터로부터발현된라이보자임, 상기재조합벡터또는라이보자임을포함하는간암예방또는치료용약학조성물및 상기조성물을이용한간암치료방법에관한것이다.
Abstract translation: 本发明涉及重组载体，引入重组载体的转化细胞，从重组载体表达的核酶，用于预防或治疗肝癌并包括重组载体或核酶的药物组合物，以及用于 使用所述组合物治疗肝癌。 重组载体的特征在于包含：（i）组织特异性启动子; 和（ii）核酶靶基因表达盒，其包括靶向肿瘤靶向基因的转拼核酶和与核酶的3'外显子连接的靶基因，其中剪接供体/剪接受体序列（SD / SA 序列）连接到核酶靶基因表达盒的5'末端，并且土拨鼠肝炎病毒转录后调控元件（WPRE）连接到3'末端。 另外，（iii）将识别microRNA-122（miR-122a）的核酸序列进一步添加到WPRE的3'末端。
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9.发明公开키메릭 항원 수용체(Chimeric antigen receptor) 전달용 CTLA-4 타겟팅 트랜스-스플라이싱 라이보자임 및 이의 용도 有权CTLA-4用于递送半抗原受体的靶向转移性RIBOZYME及其用途
公开(公告)号：KR1020160095635A
公开(公告)日：2016-08-11
申请号：KR1020160012804
申请日：2016-02-02
Applicant: 단국대학교 산학협력단
IPC: C12N15/63 , C12N7/00 , C12N15/113 , C07K14/725 , C07K16/30 , C12N5/0783 , A61K35/17 , A61K35/76
CPC classification number: A61K35/17 , A61K35/76 , C07K19/00 , C12N7/00 , C12N9/14 , C12N15/62 , C12N15/63
Abstract: 본발명은 (i) CTLA-4(Cytotoxic T-Lymphocyte-Associated Protein-4)를표적으로하는트랜스-스플라이싱라이보자임; (ii) 상기라이보자임의 3' 엑손에연결된키메릭항원수용체(Chimeric antigen receptor)를암호화하는폴리뉴클레오티드를포함하는, 키메릭항원수용체전달용 CTLA-4 타겟팅트랜스-스플라이싱라이보자임발현카세트를포함하는것을특징으로하는, 재조합벡터에관한것이다. 또한, 본발명은상기재조합벡터가도입된형질전환세포, 상기재조합벡터로부터발현된라이보자임, 상기라이보자임을발현하는레트로바이러스및 상기레트로바이러스로처리한 T 세포에관한것이다. 아울러, 상기재조합벡터, 형질전환세포, 라이보자임, 레트로바이러스, T 세포또는이들의조합을포함하는암 예방또는치료용약학조성물및 상기재조합벡터, 형질전환세포, 라이보자임, 레트로바이러스, T 세포또는이들의조합을암치료를필요로하는, 개체에투여하는단계를포함하는, 암치료방법에관한것이다. 본발명의재조합벡터및 이로부터발현되는라이보자임은기존의항암치료에방해가되었던 T cell의 CTLA-4를억제함과동시에항암치료가가능하게함으로써더 효율적인항암효과를기대할수 있는유전자세포치료법으로정상조직에미치는독성은감소시켜치료효과및 안전성을모두높이는효과를나타내어향후유전자치료분야에서널리활용될수 있다.
Abstract translation: 本发明涉及包含靶向用于递送嵌合抗原受体的转录核酶表达盒的细胞毒性T淋巴细胞相关蛋白-4（CTLA-4）的重组载体，包括（i）用于靶向CTLA- 4和（ii）编码与核酶的3外显子连接的嵌合抗原受体的多核苷酸。 此外，本发明涉及引入重组载体的转化细胞，从重组载体表达的核酶，用于表达核酶的逆转录病毒和由逆转录病毒处理的T细胞。 此外，本发明涉及用于预防或治疗癌症的药物组合物，其中所述药物组合物包含重组载体，转化细胞，核酶，逆转录病毒，T细胞或其组合; 以及治疗癌症的方法，其中所述方法包括将重组载体，转化细胞，核酶，逆转录病毒，T细胞或其组合施用于需要癌症治疗的实体的步骤。 根据本发明由其表达的重组载体和核酶控制T细胞的CTLA-4，这干扰了常规的抗癌治疗。 同时，由此表达的重组载体和核酶可以进行抗癌治疗。 因此，通过可以预期更有效的抗癌作用的基因细胞疗法降低影响正常细胞的毒性，因此改善了治疗效果和稳定性。 因此，重组载体和由其表达的核酶在未来可广泛用于基因治疗领域。
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公开(公告)号：KR1020160038190A
公开(公告)日：2016-04-07
申请号：KR1020140130502
申请日：2014-09-29
Applicant: 단국대학교 산학협력단
CPC classification number: A61K48/005 , Y10S514/893
Abstract: 본발명은마이크로RNA-192(miR-192)에대한길항제(antagonist)를포함하는, 간섬유화의예방또는치료용약학적조성물및 이를이용한간 섬유화의치료방법에관한것이다.
Abstract translation: 本发明涉及用于预防或治疗肝纤维化的药物组合物，其包含对抗小RNA-192的拮抗剂，以及使用其的肝纤维化治疗方法。 本发明可用于靶向和治疗肝纤维化。
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