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公开(公告)号：WO2019117662A2
公开(公告)日：2019-06-20
申请号：PCT/KR2018/015903
申请日：2018-12-14
Applicant: 단국대학교 산학협력단
Abstract: 본 발명은 TERT 프로모터 돌연변이에 특이적인 CRISPR interference (CRISPRi) 시스템을 이용한 DNA 표적용 조성물, 상기 시스템을 이용한 암의 예방 또는 치료용 조성물, 진단용 및 이미징 조성물, CRISPR interference (CRISPRi) 시스템에 이용되는 단일 가닥 가이드 RNA (sgRNA) 및 그의 이용에 관한 것이다. 본 발명에 따른 단일 가닥 가이드 RNA (sgRNA) 및 이를 이용한 CRISPRi 시스템은 선택적이고 효과적으로 TERT 프로모터의 점돌연변이 (point mutation)을 표적하고 이의 활성을 억제할 수 있는 바, 이러한 후성편집기술을 통한 -124 C>T 또는 -146 C>T 돌연변이 TERT 프로모터 표적화는 새로운 암 치료법으로써 매우 적합할 것으로 기대된다.
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2.发明申请
公开(公告)号：WO2016126071A1
公开(公告)日：2016-08-11
申请号：PCT/KR2016/001106
申请日：2016-02-02
Applicant: 단국대학교 산학협력단
CPC classification number: A61K35/17 , A61K35/76 , C07K19/00 , C12N7/00 , C12N9/14 , C12N15/62 , C12N15/63
Abstract: 본 발명은 (i) CTLA-4(Cytotoxic T-Lymphocyte-Associated Protein-4)를 표적으로 하는 트랜스-스플라이싱 라이보자임; (ii) 상기 라이보자임의 3' 엑손에 연결된 키메릭 항원 수용체(Chimeric antigen receptor)를 암호화하는 폴리뉴클레오티드를 포함하는, 키메릭 항원 수용체 전달용 CTLA-4 타겟팅 트랜스-스플라이싱 라이보자임 발현 카세트를 포함하는 것을 특징으로 하는, 재조합 벡터에 관한 것이다. 또한, 본 발명은 상기 재조합 벡터가 도입된 형질전환 세포, 상기 재조합 벡터로부터 발현된 라이보자임, 상기 라이보자임을 발현하는 레트로바이러스 및 상기 레트로바이러스로 처리한 T 세포에 관한 것이다. 아울러, 상기 재조합 벡터, 형질전환 세포, 라이보자임, 레트로바이러스, T 세포 또는 이들의 조합을 포함하는 암 예방 또는 치료용 약학 조성물 및 상기 재조합 벡터, 형질전환 세포, 라이보자임, 레트로바이러스, T 세포 또는 이들의 조합을 암치료를 필요로 하는, 개체에 투여하는 단계를 포함하는, 암 치료방법에 관한 것이다. 본 발명의 재조합 벡터 및 이로부터 발현되는 라이보자임은 기존의 항암 치료에 방해가 되었던 T cell의 CTLA-4를 억제함과 동시에 항암 치료가 가능하게 함으로써 더 효율적인 항암효과를 기대할 수 있는 유전자 세포 치료법으로 정상 조직에 미치는 독성은 감소시켜 치료 효과 및 안전성을 모두 높이는 효과를 나타내어 향후 유전자 치료 분야에서 널리 활용될 수 있다.
Abstract translation: 本发明涉及一种重组载体，其特征在于包含用于递送嵌合抗原受体的细胞毒性T淋巴细胞相关蛋白-4（CTLA-4） - 靶向转录核酶表达盒，其包含：（i） - 将核酶靶向CTLA-4; 和（ii）编码与核酶的3'外显子连接的嵌合抗原受体的多核苷酸。 本发明还涉及引入重组载体的转化细胞，从重组载体表达的核酶，表达核酶的逆转录病毒和用逆转录病毒处理的T细胞。 此外，本发明涉及用于预防或治疗癌症的药物组合物，其包含重组载体，转化细胞，核酶，逆转录病毒，T细胞或其组合; 以及一种治疗癌症的方法，包括向有需要的个体施用重组载体，转化细胞，核酶，逆转录病毒，T细胞或其组合的步骤。 由本发明相同的表达的重组载体和核酶是通过进行抗癌治疗而能够预期更有效的抗癌作用的基因细胞疗法，同时抑制T细胞中的CTLA-4， 其干扰常规的抗癌治疗，因此可以通过降低正常组织中的毒性而广泛用于基因治疗领域，从而实现提高治疗效果和稳定性的效果。
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公开(公告)号：WO2019117660A3
公开(公告)日：2019-06-20
申请号：PCT/KR2018/015897
申请日：2018-12-14
Applicant: 단국대학교 산학협력단
Abstract: 본 발명은 특이적 sgRNA를 이용하여 CRISPR 시스템 기능을 향상시키는방법, 상기 특이적 sgRNA 및 Cas9 폴리펩타이드 또는 이를 코딩하는 폴리뉴클레오타이드를 포함하는 CRISPR 시스템, 상기 특이적 sgRNA 및 그의 이용에 관한 것이다. 본 발명에 따른 단일 가닥 가이드 RNA (sgRNA) 및 이를 이용한 CRISPR 시스템은 기존 sgRNA에 비하여 표적 DNA에 유의적으로 특이성 및 억제 효과를 향상시키는 바, 이러한 sgRNA와 이를 이용한 CRISPR 시스템은 유전자 가위를 이용한 유전자 교정용 조성물, 유전체 수준의 스크리닝, 암을 비롯한 다양한 질병의 치료제, 질병 진단 또는 이미징용 조성물 개발, 형질전환동물 개발 등의 폭넓은 분야에 이용될 수 있을 것으로 기대된다.
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公开(公告)号：WO2019117662A3
公开(公告)日：2019-06-20
申请号：PCT/KR2018/015903
申请日：2018-12-14
Applicant: 단국대학교 산학협력단
Abstract: 본 발명은 TERT 프로모터 돌연변이에 특이적인 CRISPR interference (CRISPRi) 시스템을 이용한 DNA 표적용 조성물, 상기 시스템을 이용한 암의 예방 또는 치료용 조성물, 진단용 및 이미징 조성물, CRISPR interference (CRISPRi) 시스템에 이용되는 단일 가닥 가이드 RNA (sgRNA) 및 그의 이용에 관한 것이다. 본 발명에 따른 단일 가닥 가이드 RNA (sgRNA) 및 이를 이용한 CRISPRi 시스템은 선택적이고 효과적으로 TERT 프로모터의 점돌연변이 (point mutation)을 표적하고 이의 활성을 억제할 수 있는 바, 이러한 후성편집기술을 통한 -124 C>T 또는 -146 C>T 돌연변이 TERT 프로모터 표적화는 새로운 암 치료법으로써 매우 적합할 것으로 기대된다.
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公开(公告)号：WO2019117660A2
公开(公告)日：2019-06-20
申请号：PCT/KR2018/015897
申请日：2018-12-14
Applicant: 단국대학교 산학협력단
Abstract: 본 발명은 특이적 sgRNA를 이용하여 CRISPR 시스템 기능을 향상시키는방법, 상기 특이적 sgRNA 및 Cas9 폴리펩타이드 또는 이를 코딩하는 폴리뉴클레오타이드를 포함하는 CRISPR 시스템, 상기 특이적 sgRNA 및 그의 이용에 관한 것이다. 본 발명에 따른 단일 가닥 가이드 RNA (sgRNA) 및 이를 이용한 CRISPR 시스템은 기존 sgRNA에 비하여 표적 DNA에 유의적으로 특이성 및 억제 효과를 향상시키는 바, 이러한 sgRNA와 이를 이용한 CRISPR 시스템은 유전자 가위를 이용한 유전자 교정용 조성물, 유전체 수준의 스크리닝, 암을 비롯한 다양한 질병의 치료제, 질병 진단 또는 이미징용 조성물 개발, 형질전환동물 개발 등의 폭넓은 분야에 이용될 수 있을 것으로 기대된다.
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Patent Agency Ranking
公开(公告)号：KR1020150065090A
公开(公告)日：2015-06-12
申请号：KR1020130150232
申请日：2013-12-04
Applicant: 단국대학교 산학협력단
IPC: C12N15/115 , C12Q1/68
CPC classification number: C12N15/115 , C12N2310/16 , C12Q1/68
Abstract: 본발명은신규한 RNA 앱타머및 그의용도에관한것으로, 보다구체적으로, 본발명은 Lin28A 또는 Lin28B 단백질에효과적으로결합하는 RNA 앱타머, 특히저온자극도메인에결합하는 RNA 앱타머, 상기 RNA 앱타머를포함하는암 진단용키트, 상기 RNA 앱타머를유효성분으로포함하는암치료용약학조성물및 Lin28A 또는 Lin28B 단백질과상호작용하는유전자단편을스크리닝하는방법에관한것이다. 본발명의 RNA 앱타머는 Lin28과 Lin28B 단백질모두에결합하며특히저온자극도메인에효과적으로결합하는특징을가지므로, 상기단백질의기능연구에효과적으로사용될수 있을뿐 아니라, 상기단백질이발현되는암의진단또는치료에도널리활용될수 있을것이다.
Abstract translation: 本发明涉及一种新的RNA适体及其用途，更具体地说，涉及与Lin28A或Lin28B蛋白，特别是与冷休克结构域结合的RNA适配体有效结合的RNA适体与包含RNA的癌症诊断试剂盒 适体，涉及包含RNA适体作为活性成分的药物组合物，以及与Lin28A或Lin28B蛋白质相互作用的遗传片段的筛选方法。 本发明的RNA适体与Lin28A和Lin28B蛋白质结合，特别是与冷休克结构域有效结合。 因此，RNA适体可以有效地用于蛋白质的功能研究，广泛用于诊断或治疗与蛋白质表达相关的癌症。
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公开(公告)号：KR102252423B1
公开(公告)日：2021-05-13
申请号：KR1020200021014
申请日：2020-02-20
Applicant: 알지노믹스 주식회사 , 동아대학교 산학협력단 , 단국대학교 산학협력단
Abstract: 본발명은암 특이적트랜스-스플라이싱리보자임및 이의용도에관한것이다. 본발명에따른트랜스-스플라이싱리보자임은정상조직에는작용하지않고암 조직특이적으로발현되어안전성이높고, 전사후 수준에서발현효율이우수하므로암을치료하는데 유용하게사용될수 있다. 구체적으로, 본발명의재조합벡터는 CMV 프로모터, SD/SA 및 WPRE를보유하여리보자임의발현효율이높고, miR-122T를보유함으로써 miR-122에의해활성이조절될수 있어안전성이우수하다. 따라서, HCV가원인인간암중에서 miR-122의발현수준이정상조직보다암 조직에서높게나타나는일부간암을제외한모든간암을치료하는데 효과적으로이용될수 있고, miR-122를실질적으로발현하지않는다른암종에서도효과적으로이용될수 있다.
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公开(公告)号：KR101665165B1
公开(公告)日：2016-10-12
申请号：KR1020130150232
申请日：2013-12-04
Applicant: 단국대학교 산학협력단
IPC: C12N15/115 , C12Q1/68
Abstract: 본발명은신규한 RNA 앱타머및 그의용도에관한것으로, 보다구체적으로, 본발명은 Lin28A 또는 Lin28B 단백질에효과적으로결합하는 RNA 앱타머, 특히저온자극도메인에결합하는 RNA 앱타머, 상기 RNA 앱타머를포함하는암 진단용키트, 상기 RNA 앱타머를유효성분으로포함하는암치료용약학조성물및 Lin28A 또는 Lin28B 단백질과상호작용하는유전자단편을스크리닝하는방법에관한것이다. 본발명의 RNA 앱타머는 Lin28과 Lin28B 단백질모두에결합하며특히저온자극도메인에효과적으로결합하는특징을가지므로, 상기단백질의기능연구에효과적으로사용될수 있을뿐 아니라, 상기단백질이발현되는암의진단또는치료에도널리활용될수 있을것이다.
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