公开(公告)号：WO2016052851A1

公开(公告)日：2016-04-07

申请号：PCT/KR2015/007694

申请日：2015-07-23

Applicant: 단국대학교 산학협력단

Inventor： 이성욱 ,  김주현 ,  정진숙 ,  한상영

IPC: C12N15/85 ,  C12N9/22 ,  A61K31/713 ,  A61K38/43 ,  A61P35/00

CPC classification number: A61K31/713 ,  A61K38/43 ,  C12N9/22 ,  C12N15/85

Abstract: 본 발명은 (i) 조직 특이적 프로모터; 및 (ii) 암특이적 유전자를 표적으로 하는 트랜스-스플라이싱 라이보자임 및 상기 라이보자임의 3' 엑손에 연결된 목적 유전자를 포함하는, 라이보자임-목적 유전자 발현 카세트를 포함하며, 상기 발현카세트는 라이보자임-목적 유전자 발현 카세트의 5' 말단에 스플라이싱 공여/스플라이싱 수여 서열(splicing donor/splicing acceptor sequence, SD/SA sequence)이 연결되고, 3' 말단에 WPRE(Woodchuck hepatitis virus Posttranscriptional Regulatory Element)가 연결된 것으로, (iii) 상기 WPRE의 3' 말단에 마이크로 RNA-122a(microRNA-122a, miR-122a)를 인식하는 핵산 서열이 추가로 연결된 것을 특징으로 하는, 재조합 벡터, 상기 재조합 벡터가 도입된 형질전환 세포, 상기 재조합 벡터로부터 발현된 라이보자임, 상기 재조합 벡터 또는 라이보자임을 포함하는 간암 예방 또는 치료용 약학 조성물 및 상기 조성물을 이용한 간암 치료방법에 관한 것이다.

Abstract translation: 本发明涉及重组载体，引入重组载体的转化细胞，从重组载体表达的核酶，包含重组载体和核酶的肝癌预防或治疗组合物，以及肝脏治疗方法 使用该组合物的癌症，所述重组载体包含：组织特异性启动子; 和核酶靶基因表达盒，其包含靶向癌特异性基因的反式剪接核酶和与核酶的3'外显子连接的靶基因，其中将剪接供体/剪接受体序列（SD / SA序列）连接 到核酶靶基因表达盒的5'端，土拨鼠肝炎病毒转录调控元件（WPRE）连接到核酶靶基因表达盒的3'末端，并且识别微RNA-122a的核酸序列 （microRNA-122a，miR-122a）进一步连接到WPRE的3'末端。

公开(公告)号：KR101712247B1

公开(公告)日：2017-03-06

申请号：KR1020140185976

申请日：2014-12-22

Applicant: 단국대학교 산학협력단

Inventor： 이성욱 ,  김주현 ,  정진숙 ,  한상영

IPC: C12N15/85 ,  C12N15/113 ,  A61K31/713

CPC classification number: C12N15/113 ,  A61K31/713 ,  A61K38/00 ,  A61K38/43 ,  A61K48/0058 ,  A61K48/0066 ,  C07K14/4705 ,  C07K2319/01 ,  C07K2319/33 ,  C07K2319/61 ,  C12N9/22 ,  C12N15/1135 ,  C12N15/63 ,  C12N15/79 ,  C12N15/85 ,  C12N15/86 ,  C12N2310/113 ,  C12N2310/12 ,  C12N2310/124 ,  C12N2310/128 ,  C12N2330/51 ,  C12N2710/10343 ,  C12N2830/008 ,  C12N2830/42 ,  C12N2830/48

Abstract: 본발명은 (i) 조직특이적프로모터; 및 (ii) 암특이적유전자를표적으로하는트랜스-스플라이싱라이보자임및 상기라이보자임의 3' 엑손에연결된목적유전자를포함하는, 라이보자임-목적유전자발현카세트를포함하며, 상기발현카세트는라이보자임-목적유전자발현카세트의 5' 말단에스플라이싱공여/스플라이싱수여서열(splicing donor/splicing acceptor sequence, SD/SA sequence)이연결되고, 3' 말단에 WPRE(Woodchuck hepatitis virus Posttranscriptional Regulatory Element)가연결된것으로, (ⅲ) 상기 WPRE의 3' 말단에마이크로 RNA-122a(microRNA-122a, miR-122a)를인식하는핵산서열이추가로연결된것을특징으로하는, 재조합벡터, 상기재조합벡터가도입된형질전환세포, 상기재조합벡터로부터발현된라이보자임, 상기재조합벡터또는라이보자임을포함하는간암예방또는치료용약학조성물및 상기조성물을이용한간암치료방법에관한것이다.

Abstract translation: 本发明涉及重组载体，引入重组载体的转化细胞，从重组载体表达的核酶，用于预防或治疗肝癌并包括重组载体或核酶的药物组合物，以及用于 使用所述组合物治疗肝癌。 重组载体的特征在于包含：（i）组织特异性启动子; 和（ii）核酶靶基因表达盒，其包括靶向肿瘤靶向基因的转拼核酶和与核酶的3'外显子连接的靶基因，其中剪接供体/剪接受体序列（SD / SA 序列）连接到核酶靶基因表达盒的5'末端，并且土拨鼠肝炎病毒转录后调控元件（WPRE）连接到3'末端。 另外，（iii）将识别microRNA-122（miR-122a）的核酸序列进一步添加到WPRE的3'末端。

公开(公告)号：KR1020160038674A

公开(公告)日：2016-04-07

申请号：KR1020140185976

申请日：2014-12-22

Applicant: 단국대학교 산학협력단

Inventor： 이성욱 ,  김주현 ,  정진숙 ,  한상영

IPC: C12N15/85 ,  C12N15/113 ,  A61K31/713

CPC classification number: C12N15/113 ,  A61K31/713 ,  A61K38/00 ,  A61K38/43 ,  A61K48/0058 ,  A61K48/0066 ,  C07K14/4705 ,  C07K2319/01 ,  C07K2319/33 ,  C07K2319/61 ,  C12N9/22 ,  C12N15/1135 ,  C12N15/63 ,  C12N15/79 ,  C12N15/85 ,  C12N15/86 ,  C12N2310/113 ,  C12N2310/12 ,  C12N2310/124 ,  C12N2310/128 ,  C12N2330/51 ,  C12N2710/10343 ,  C12N2830/008 ,  C12N2830/42 ,  C12N2830/48

Abstract: 본발명은 (i) 조직특이적프로모터; 및 (ii) 암특이적유전자를표적으로하는트랜스-스플라이싱라이보자임및 상기라이보자임의 3' 엑손에연결된목적유전자를포함하는, 라이보자임-목적유전자발현카세트를포함하며, 상기발현카세트는라이보자임-목적유전자발현카세트의 5' 말단에스플라이싱공여/스플라이싱수여서열(splicing donor/splicing acceptor sequence, SD/SA sequence)이연결되고, 3' 말단에 WPRE(Woodchuck hepatitis virus Posttranscriptional Regulatory Element)가연결된것으로, (ⅲ) 상기 WPRE의 3' 말단에마이크로 RNA-122a(microRNA-122a, miR-122a)를인식하는핵산서열이추가로연결된것을특징으로하는, 재조합벡터, 상기재조합벡터가도입된형질전환세포, 상기재조합벡터로부터발현된라이보자임, 상기재조합벡터또는라이보자임을포함하는간암예방또는치료용약학조성물및 상기조성물을이용한간암치료방법에관한것이다.

Abstract translation: 本发明涉及重组载体，引入重组载体的转化细胞，从重组载体表达的核酶，用于预防或治疗肝癌并包括重组载体或核酶的药物组合物，以及用于 使用所述组合物治疗肝癌。 重组载体的特征在于包含：（i）组织特异性启动子; 和（ii）核酶靶基因表达盒，其包括靶向肿瘤靶向基因的转拼核酶和与核酶的3'外显子连接的靶基因，其中剪接供体/剪接受体序列（SD / SA 序列）连接到核酶靶基因表达盒的5'末端，并且土拨鼠肝炎病毒转录后调控元件（WPRE）连接到3'末端。 另外，（iii）将识别microRNA-122（miR-122a）的核酸序列进一步添加到WPRE的3'末端。