公开(公告)号：CO2024011162A2

公开(公告)日：2024-12-09

申请号：CO2024011162

申请日：2024-08-16

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： ALAM RAUFUL ,  HOSSEYNI SEYEDMORTEZA ,  SYDORENKO NADIYA ,  WOLL MATTHEW G ,  ZHANG NANJING ,  ZHANG XIAOYAN ,  BEJCEK LAUREN ,  GILBERT BRADLEY B ,  HUARTE EDUARDO ,  LIU YAO ,  NIEDERER KYLE ,  PARKER ERICA N ,  PILLAI MEENU ,  RASTELLI ETTORE ,  ZHENG TIANYI ,  LI JING ,  - HANDOKO

IPC: A61K31/407 ,  A61K31/4162 ,  A61K31/53 ,  C07D487/04

Abstract: La presente invención se refiere a compuestos que son útiles como inhibidores de la ruta del inflamasoma de proteína receptora 3 de tipo NOD (NLRP3), procesos para la preparación de dichos compuestos, composiciones farmacéuticas que comprenden dichos compuestos, métodos de uso de dichos compuestos en el tratamiento de diversas enfermedades y trastornos, y medicamentos que los contienen, y a su uso en enfermedades y trastornos mediados por NLRP3.

公开(公告)号：PE20250604A1

公开(公告)日：2025-02-26

申请号：PE2024001809

申请日：2023-02-16

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： ZHANG XIAOYAN ,  ALAM RAUFUL ,  BEJCEK LAUREN ,  GILBERT BRADLEY B ,  HOSSEYNI SEYEDMORTEZA ,  HUARTE EDUARDO ,  LI JING ,  LIU YAO ,  NIEDERER KYLE ,  PARKER ERICA N ,  PILLAI MEENU ,  RASTELLI ETTORE ,  SYDORENKO NADIYA ,  ZHANG NANJING ,  ZHENG TIANYI ,  WOLL MATTHEW G ,  - HANDOKO

IPC: A61K31/407 ,  A61K31/4162 ,  A61K31/53 ,  C07D487/04

Abstract: La presente invencion se refiere a compuestos inhibidores de la ruta del inflamasoma de proteina receptora 3 de tipo NOD (NLRP3), o una sal, hidrato, solvato, racemato, enantiomero, diastereomero, estereoisomero, tautomero y forma enriquecida isotopicamente del mismo. Dichos compuestos se seleccionan de (1s,3s)-3-({1-[4-metoxi-2-(2,2,2-trifluoroetil)fenil]pirrolo[1,2-d][1,2,4]triazin-4-il}amino)-1-metilciclobutan-1-ol, entre otros. Tambien, refiere al uso de los compuestos en la preparacion de composiciones farmaceuticas que lo comprenden, o una de sus sales, junto a uno o mas vehiculos farmaceuticamente aceptables; a su uso en el tratamiento o mejora de enfermedades moduladas por NLRP3, seleccionadas de Alzheimer, Parkinson, fibrosis quistica, entre otros. Asimismo, se proporcionan metodos de tratamiento o mejora de dichas enfermedades, que comprenden la administracion de una cantidad eficaz de un compuesto a un sujeto que lo necesita, la cual esta en un intervalo de 0,001 mg/kg/dia a aproximadamente 500 mg/kg/dia.