公开(公告)号：PE20250604A1

公开(公告)日：2025-02-26

申请号：PE2024001809

申请日：2023-02-16

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： ZHANG XIAOYAN ,  ALAM RAUFUL ,  BEJCEK LAUREN ,  GILBERT BRADLEY B ,  HOSSEYNI SEYEDMORTEZA ,  HUARTE EDUARDO ,  LI JING ,  LIU YAO ,  NIEDERER KYLE ,  PARKER ERICA N ,  PILLAI MEENU ,  RASTELLI ETTORE ,  SYDORENKO NADIYA ,  ZHANG NANJING ,  ZHENG TIANYI ,  WOLL MATTHEW G ,  - HANDOKO

IPC: A61K31/407 ,  A61K31/4162 ,  A61K31/53 ,  C07D487/04

Abstract: La presente invencion se refiere a compuestos inhibidores de la ruta del inflamasoma de proteina receptora 3 de tipo NOD (NLRP3), o una sal, hidrato, solvato, racemato, enantiomero, diastereomero, estereoisomero, tautomero y forma enriquecida isotopicamente del mismo. Dichos compuestos se seleccionan de (1s,3s)-3-({1-[4-metoxi-2-(2,2,2-trifluoroetil)fenil]pirrolo[1,2-d][1,2,4]triazin-4-il}amino)-1-metilciclobutan-1-ol, entre otros. Tambien, refiere al uso de los compuestos en la preparacion de composiciones farmaceuticas que lo comprenden, o una de sus sales, junto a uno o mas vehiculos farmaceuticamente aceptables; a su uso en el tratamiento o mejora de enfermedades moduladas por NLRP3, seleccionadas de Alzheimer, Parkinson, fibrosis quistica, entre otros. Asimismo, se proporcionan metodos de tratamiento o mejora de dichas enfermedades, que comprenden la administracion de una cantidad eficaz de un compuesto a un sujeto que lo necesita, la cual esta en un intervalo de 0,001 mg/kg/dia a aproximadamente 500 mg/kg/dia.

公开(公告)号：PE20240929A1

公开(公告)日：2024-04-30

申请号：PE2024000170

申请日：2022-07-29

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： BABU SURESH ,  ALAM RAUFUL ,  BHATTACHARYYA ANURADHA ,  CHEN GUANGMING ,  EASTWOOD MATTHEW S ,  HOSSEYNI SEYEDMORTEZA ,  JIANG YAO ,  KARP GARY MITCHELL ,  MOON YOUNG-CHOON ,  NARASIMHAN JANA ,  REN HONGYU ,  SYDORENKO NADIYA ,  WOLL MATTHEW G ,  ZHANG NANJING

IPC: C07D487/04 ,  A61K31/5025 ,  A61P25/14 ,  A61P25/28

Abstract: La presente invencion se refiere a compuestos de heteroarilo biciclicos sustituidos, formas y composiciones farmaceuticas de los mismos y metodos de uso de dichos compuestos, formas o composiciones de los mismos para tratar o mejorar la enfermedad de Huntington. En particular, se refiere a un compuesto de Formula (Ib) o una forma del mismo, en donde: RA es (a), (b), (c) y (d) cada uno de RA1 y RA2 se selecciona independientemente entre H, deuterio, halogeno, entre otros; y, cada uno de RB1 y RB2 se selecciona independientemente entre H, deuterio, halogeno, entre otros; en donde la forma del compuesto es una forma de sal del mismo.

公开(公告)号：AU2022320725A1

公开(公告)日：2024-02-22

申请号：AU2022320725

申请日：2022-07-29

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： BABU SURESH ,  ALAM RAUFUL ,  BHATTACHARYYA ANURADHA ,  CHEN GUANGMING ,  EASTWOOD MATTHEW ,  HOSSEYNI SEYEDMORTEZA ,  JIANG YAO ,  KARP GARY ,  MOON YOUNG-CHOON ,  NARASIMHAN JANA ,  REN HONGYU ,  SYDORENKO NADIYA ,  WOLL MATTHEW ,  ZHANG NANJING

IPC: C07D487/04 ,  A61K31/5025 ,  A61P25/14 ,  A61P25/28

Abstract: The present description relates to compounds, forms, and pharmaceutical compositions thereof and methods of using such compounds, forms, or compositions thereof for treating or ameliorating Huntington's disease. In particular, the present description relates to compounds of Formula (I), forms and pharmaceutical compositions thereof and methods of using such compounds, forms, or compositions thereof for treating or ameliorating Huntington's disease.

公开(公告)号：CR20240043A

公开(公告)日：2024-05-22

申请号：CR20240043

申请日：2022-07-29

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： BHATTACHARYYA ANURADHA ,  EASTWOOD MATTHEW S ,  REN HONGYU ,  ALAM RAUFUL ,  NARASIMHAN JANA ,  ZHANG NANJING ,  CHEN GUANGMING ,  JIANG YAO ,  KARP GARY MITCHELL ,  HOSSEYNI SEYEDMORTEZA ,  SYDORENKO NADIYA ,  BABU SURESH ,  WOLL MATTHEW G ,  MOON YOUNG-CHOON

IPC: A61P25/28 ,  A61K31/5025 ,  A61P25/14 ,  C07D487/04

Abstract: La presente descripción se refiere a compuestos, formas y composiciones farmacéuticas de los mismos y métodos de uso de dichos compuestos, formas o composiciones de los mismos para tratar o mejorar la enfermedad de Huntington. En particular, la presente descripción se refiere a compuestos de heteroarilo bicíclicos sustituidos, formas y composiciones farmacéuticas de los mismos y métodos de uso de dichos compuestos, formas o composiciones de los mismos para tratar o mejorar la enfermedad de Huntington.

公开(公告)号：MX2024001417A

公开(公告)日：2024-05-14

申请号：MX2024001417

申请日：2022-07-29

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： CHEN GUANGMING ,  NARASIMHAN JANA ,  ZHANG NANJING ,  KARP GARY MITCHELL ,  REN HONGYU ,  SYDORENKO NADIYA ,  BABU SURESH ,  BHATTACHARYYA ANURADHA ,  MOON YOUNG- CHOON ,  ALAM RAUFUL ,  EASTWOOD MATTHEW S ,  HOSSEYNI SEYEDMORTEZA ,  JIANG YAO ,  WOLL MATTHEW G

IPC: A61K31/5025 ,  A61P25/14 ,  A61P25/28 ,  C07D487/04

Abstract: La presente descripción se refiere a compuestos, formas y composiciones farmacéuticas de los mismos y a métodos para usar dichos compuestos, formas o composiciones de los mismos para tratar o mejorar la enfermedad de Huntington. (ver Fórmula) (I) En particular, la presente descripción se refiere a compuestos de Fórmula (I), formas y composiciones farmacéuticas de los mismos y a métodos para usar dichos compuestos, formas o composiciones de los mismos para tratar o mejorar la enfermedad de Huntington.

公开(公告)号：CA3227287A1

公开(公告)日：2023-02-02

申请号：CA3227287

申请日：2022-07-29

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： BABU SURESH ,  ALAM RAUFUL ,  BHATTACHARYYA ANURADHA ,  CHEN GUANGMING ,  EASTWOOD MATTHEW S ,  HOSSEYNI SEYEDMORTEZA ,  JIANG YAO ,  KARP GARY MITCHELL ,  MOON YOUNG-CHOON ,  NARASIMHAN JANA ,  REN HONGYU ,  SYDORENKO NADIYA ,  WOLL MATTHEW G ,  ZHANG NANJING

IPC: C07D487/04 ,  A61P25/14 ,  A61P25/28

Abstract: The present description relates to compounds, forms, and pharmaceutical compositions thereof and methods of using such compounds, forms, or compositions thereof for treating or ameliorating Huntington?s disease. In particular, the present description relates to compounds of Formula (I), forms and pharmaceutical compositions thereof and methods of using such compounds, forms, or compositions thereof for treating or ameliorating Huntington?s disease.

公开(公告)号：CA3103976A1

公开(公告)日：2020-01-02

申请号：CA3103976

申请日：2019-06-25

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： SYDORENKO NADIYA ,  ALAM RAUFUL ,  ARNOLD MICHAEL A ,  BABU SURESH ,  BHATTACHARYYA ANURADHA ,  CHEN GUANGMING ,  GERASYUTO ALEKSEY I ,  KARP GARY MITCHELL ,  KASSICK ANDREW J ,  MAZZOTTI ANTHONY R ,  MOON YOUNG-CHOON ,  NARASIMHAN JANA ,  PATEL JIGAR ,  TURPOFF ANTHONY ,  WOLL MATTHEW G ,  YAN WUMING ,  ZHANG NANJING

IPC: C07D487/04 ,  A61K31/4985 ,  A61K31/5025 ,  A61P25/00 ,  A61P25/14 ,  A61P25/28 ,  C07D491/04 ,  C07D495/04 ,  C07D519/00

Abstract: The present description relates to compounds, forms, and pharmaceutical compositions thereof and methods of using such compounds, forms, or compositions thereof for treating or ameliorating Huntington's disease. Formula (I). In particular, the present description relates to substituted bicyclic heterocyclic and heteroaryl compounds compounds of Formula (I), forms and pharmaceutical compositions thereof and methods of using such compounds, forms, or compositions thereof for treating or ameliorating Huntington's disease.

公开(公告)号：CO2024011162A2

公开(公告)日：2024-12-09

申请号：CO2024011162

申请日：2024-08-16

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： ALAM RAUFUL ,  HOSSEYNI SEYEDMORTEZA ,  SYDORENKO NADIYA ,  WOLL MATTHEW G ,  ZHANG NANJING ,  ZHANG XIAOYAN ,  BEJCEK LAUREN ,  GILBERT BRADLEY B ,  HUARTE EDUARDO ,  LIU YAO ,  NIEDERER KYLE ,  PARKER ERICA N ,  PILLAI MEENU ,  RASTELLI ETTORE ,  ZHENG TIANYI ,  LI JING ,  - HANDOKO

IPC: A61K31/407 ,  A61K31/4162 ,  A61K31/53 ,  C07D487/04

Abstract: La presente invención se refiere a compuestos que son útiles como inhibidores de la ruta del inflamasoma de proteína receptora 3 de tipo NOD (NLRP3), procesos para la preparación de dichos compuestos, composiciones farmacéuticas que comprenden dichos compuestos, métodos de uso de dichos compuestos en el tratamiento de diversas enfermedades y trastornos, y medicamentos que los contienen, y a su uso en enfermedades y trastornos mediados por NLRP3.

公开(公告)号：AU2023221847A1

公开(公告)日：2024-09-05

申请号：AU2023221847

申请日：2023-02-16

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： ZHANG XIAOYAN ,  ALAM RAUFUL ,  BEJCEK LAUREN ,  GILBERT BRADLEY B ,  HOSSEYNI SEYEDMORTEZA ,  HUARTE EDUARDO ,  LLI JING ,  LIU YAO ,  NIEDERER KYLE ,  PARKER ERICA N ,  PILLAI MEENU ,  RASTELLI ETTORE ,  SYDORENKO NADIYA ,  ZHANG NANJING ,  ZHENG TIANYI ,  WOLL MATTHEW G ,  - HANDOKO

IPC: A61K31/407 ,  A61K31/4162 ,  A61K31/53 ,  C07D487/04

Abstract: The present invention relates to compounds that are useful as inhibitors of NOD-like receptor protein 3 (NLRP3) inflammasome pathway, processes for the preparation of said compounds, pharmaceutical compositions comprising said compounds, methods of using said compounds in the treatment of various diseases and disorders, and medicaments containing them, and their use in diseases and disorders mediated by NLRP3.

公开(公告)号：CO2024000890A2

公开(公告)日：2024-04-29

申请号：CO2024000890

申请日：2024-01-30

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： KARP GARY MITCHELL ,  BABU SURESH ,  ALAM RAUFUL ,  BHATTACHARYYA ANURADHA ,  CHEN GUANGMING ,  EASTWOOD MATTHEW S ,  HOSSEYNI SEYEDMORTEZA ,  JIANG YAO ,  MOON YOUNG-CHOON ,  NARASIMHAN JANA ,  REN HONGYU ,  SYDORENKO NADIYA ,  WOLL MATTHEW G ,  ZHANG NANJING

IPC: C07D487/04 ,  A61K31/5025 ,  A61P25/14 ,  A61P25/28

Abstract: La presente descripción se refiere a compuestos, formas y composiciones farmacéuticas de los mismos y métodos de uso de dichos compuestos, formas o composiciones de los mismos para tratar o mejorar la enfermedad de Huntington. En particular, la presente descripción se refiere a compuestos de heteroarilo bicíclicos sustituidos, formas y composiciones farmacéuticas de los mismos y métodos de uso de dichos compuestos, formas o composiciones de los mismos para tratar o mejorar la enfermedad de Huntington.