公开(公告)号：PE20250604A1

公开(公告)日：2025-02-26

申请号：PE2024001809

申请日：2023-02-16

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： ZHANG XIAOYAN ,  ALAM RAUFUL ,  BEJCEK LAUREN ,  GILBERT BRADLEY B ,  HOSSEYNI SEYEDMORTEZA ,  HUARTE EDUARDO ,  LI JING ,  LIU YAO ,  NIEDERER KYLE ,  PARKER ERICA N ,  PILLAI MEENU ,  RASTELLI ETTORE ,  SYDORENKO NADIYA ,  ZHANG NANJING ,  ZHENG TIANYI ,  WOLL MATTHEW G ,  - HANDOKO

IPC: A61K31/407 ,  A61K31/4162 ,  A61K31/53 ,  C07D487/04

Abstract: La presente invencion se refiere a compuestos inhibidores de la ruta del inflamasoma de proteina receptora 3 de tipo NOD (NLRP3), o una sal, hidrato, solvato, racemato, enantiomero, diastereomero, estereoisomero, tautomero y forma enriquecida isotopicamente del mismo. Dichos compuestos se seleccionan de (1s,3s)-3-({1-[4-metoxi-2-(2,2,2-trifluoroetil)fenil]pirrolo[1,2-d][1,2,4]triazin-4-il}amino)-1-metilciclobutan-1-ol, entre otros. Tambien, refiere al uso de los compuestos en la preparacion de composiciones farmaceuticas que lo comprenden, o una de sus sales, junto a uno o mas vehiculos farmaceuticamente aceptables; a su uso en el tratamiento o mejora de enfermedades moduladas por NLRP3, seleccionadas de Alzheimer, Parkinson, fibrosis quistica, entre otros. Asimismo, se proporcionan metodos de tratamiento o mejora de dichas enfermedades, que comprenden la administracion de una cantidad eficaz de un compuesto a un sujeto que lo necesita, la cual esta en un intervalo de 0,001 mg/kg/dia a aproximadamente 500 mg/kg/dia.

公开(公告)号：CO2024011162A2

公开(公告)日：2024-12-09

申请号：CO2024011162

申请日：2024-08-16

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： ALAM RAUFUL ,  HOSSEYNI SEYEDMORTEZA ,  SYDORENKO NADIYA ,  WOLL MATTHEW G ,  ZHANG NANJING ,  ZHANG XIAOYAN ,  BEJCEK LAUREN ,  GILBERT BRADLEY B ,  HUARTE EDUARDO ,  LIU YAO ,  NIEDERER KYLE ,  PARKER ERICA N ,  PILLAI MEENU ,  RASTELLI ETTORE ,  ZHENG TIANYI ,  LI JING ,  - HANDOKO

IPC: A61K31/407 ,  A61K31/4162 ,  A61K31/53 ,  C07D487/04

Abstract: La presente invención se refiere a compuestos que son útiles como inhibidores de la ruta del inflamasoma de proteína receptora 3 de tipo NOD (NLRP3), procesos para la preparación de dichos compuestos, composiciones farmacéuticas que comprenden dichos compuestos, métodos de uso de dichos compuestos en el tratamiento de diversas enfermedades y trastornos, y medicamentos que los contienen, y a su uso en enfermedades y trastornos mediados por NLRP3.

公开(公告)号：AU2023221847A1

公开(公告)日：2024-09-05

申请号：AU2023221847

申请日：2023-02-16

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： ZHANG XIAOYAN ,  ALAM RAUFUL ,  BEJCEK LAUREN ,  GILBERT BRADLEY B ,  HOSSEYNI SEYEDMORTEZA ,  HUARTE EDUARDO ,  LLI JING ,  LIU YAO ,  NIEDERER KYLE ,  PARKER ERICA N ,  PILLAI MEENU ,  RASTELLI ETTORE ,  SYDORENKO NADIYA ,  ZHANG NANJING ,  ZHENG TIANYI ,  WOLL MATTHEW G ,  - HANDOKO

IPC: A61K31/407 ,  A61K31/4162 ,  A61K31/53 ,  C07D487/04

Abstract: The present invention relates to compounds that are useful as inhibitors of NOD-like receptor protein 3 (NLRP3) inflammasome pathway, processes for the preparation of said compounds, pharmaceutical compositions comprising said compounds, methods of using said compounds in the treatment of various diseases and disorders, and medicaments containing them, and their use in diseases and disorders mediated by NLRP3.