用于基因治疗的载体

    公开(公告)号:CN101663397B

    公开(公告)日:2015-04-22

    申请号:CN200880012249.7

    申请日:2008-04-16

    Abstract: 公开了逆转录病毒载体,其包含转录单位,所述转录单位包含:转录调节序列;和编码具有单链RNA特异性核糖核酸内切酶活性的多肽的基因,其这样放置,从而使得转录单位的表达可以由调节序列调节。在逆转录病毒载体中,单位这样放置,从而使得来自单位的mRNA的转录方向与逆转录病毒载体的RNA基因组的转录方向相反。通过使用具有如上所述结构的载体,可以制备具有高基因转染效率的病毒上清液。逆转录病毒载体对于治疗或预防癌症或病毒感染有用。

    用于基因转移的方法

    公开(公告)号:CN102959080A

    公开(公告)日:2013-03-06

    申请号:CN201180032519.2

    申请日:2011-06-29

    Abstract: 本发明公开的是使用逆转录病毒载体用于将基因引入靶细胞内的方法,其是简单和高度有效的。具体公开的是使用逆转录病毒载体用于将基因引入靶细胞内的方法,其包括步骤(a)将含有逆转录病毒载体(在其上具有携带的外源基因)的液体置于在其上已固定逆转录病毒结合物质的培养容器内,并且在低于25℃的温度温育液体4小时或更久,从而产生具有与之结合的逆转录病毒载体的培养容器,和(b)将靶细胞加入已在步骤(a)中产生的培养容器内,并且温育培养容器。该基因引入方法是简单和高度有效的,并且在医学、细胞技术、基因技术、发育技术等领域中是特别有用的。

    腺相关病毒(AAV)衣壳蛋白的突变体

    公开(公告)号:CN110462037A

    公开(公告)日:2019-11-15

    申请号:CN201880021632.2

    申请日:2018-01-29

    Abstract: 本发明提供了:腺相关病毒(AAV)衣壳蛋白的突变体,当与野生型AAV衣壳蛋白的氨基酸序列相比时,其在PLA2结构域中含有至少一个氨基酸置换,并且所述氨基酸置换发生至少一个选自以下位置:AAV2 VP1衣壳蛋白的氨基酸序列中的(1)在位置-3处的丙氨酸残基,(2)在位置-6处的酪氨酸残基,(3)在位置-68处的丙氨酸残基,(4)在位置-87处的天冬氨酸残基,(5)在位置-91处的亮氨酸残基,(6)在位置-149处的丝氨酸残基,(7)在位置-150处的脯氨酸残基和(8)在位置-156处的丝氨酸残基,或除了AAV2以外的AAV的VP1衣壳蛋白的氨基酸序列中的选自对应于上述位置(1)至(8)的位置的至少一个位置;编码所述突变体的核酸;含有所述核酸的细胞;用于产生重组AAV颗粒的方法,其包括培养所述细胞以产生重组AAV颗粒的步骤;含有所述突变体的重组AAV颗粒;含有所述重组AAV颗粒的组合物;和用于将基因转移至靶细胞中的方法,其包括使所述重组AAV颗粒与靶细胞接触的步骤。

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