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1.发明申请
公开(公告)号：WO2016126071A1
公开(公告)日：2016-08-11
申请号：PCT/KR2016/001106
申请日：2016-02-02
Applicant: 단국대학교 산학협력단
CPC classification number: A61K35/17 , A61K35/76 , C07K19/00 , C12N7/00 , C12N9/14 , C12N15/62 , C12N15/63
Abstract: 본 발명은 (i) CTLA-4(Cytotoxic T-Lymphocyte-Associated Protein-4)를 표적으로 하는 트랜스-스플라이싱 라이보자임; (ii) 상기 라이보자임의 3' 엑손에 연결된 키메릭 항원 수용체(Chimeric antigen receptor)를 암호화하는 폴리뉴클레오티드를 포함하는, 키메릭 항원 수용체 전달용 CTLA-4 타겟팅 트랜스-스플라이싱 라이보자임 발현 카세트를 포함하는 것을 특징으로 하는, 재조합 벡터에 관한 것이다. 또한, 본 발명은 상기 재조합 벡터가 도입된 형질전환 세포, 상기 재조합 벡터로부터 발현된 라이보자임, 상기 라이보자임을 발현하는 레트로바이러스 및 상기 레트로바이러스로 처리한 T 세포에 관한 것이다. 아울러, 상기 재조합 벡터, 형질전환 세포, 라이보자임, 레트로바이러스, T 세포 또는 이들의 조합을 포함하는 암 예방 또는 치료용 약학 조성물 및 상기 재조합 벡터, 형질전환 세포, 라이보자임, 레트로바이러스, T 세포 또는 이들의 조합을 암치료를 필요로 하는, 개체에 투여하는 단계를 포함하는, 암 치료방법에 관한 것이다. 본 발명의 재조합 벡터 및 이로부터 발현되는 라이보자임은 기존의 항암 치료에 방해가 되었던 T cell의 CTLA-4를 억제함과 동시에 항암 치료가 가능하게 함으로써 더 효율적인 항암효과를 기대할 수 있는 유전자 세포 치료법으로 정상 조직에 미치는 독성은 감소시켜 치료 효과 및 안전성을 모두 높이는 효과를 나타내어 향후 유전자 치료 분야에서 널리 활용될 수 있다.
Abstract translation: 本发明涉及一种重组载体，其特征在于包含用于递送嵌合抗原受体的细胞毒性T淋巴细胞相关蛋白-4（CTLA-4） - 靶向转录核酶表达盒，其包含：（i） - 将核酶靶向CTLA-4; 和（ii）编码与核酶的3'外显子连接的嵌合抗原受体的多核苷酸。 本发明还涉及引入重组载体的转化细胞，从重组载体表达的核酶，表达核酶的逆转录病毒和用逆转录病毒处理的T细胞。 此外，本发明涉及用于预防或治疗癌症的药物组合物，其包含重组载体，转化细胞，核酶，逆转录病毒，T细胞或其组合; 以及一种治疗癌症的方法，包括向有需要的个体施用重组载体，转化细胞，核酶，逆转录病毒，T细胞或其组合的步骤。 由本发明相同的表达的重组载体和核酶是通过进行抗癌治疗而能够预期更有效的抗癌作用的基因细胞疗法，同时抑制T细胞中的CTLA-4， 其干扰常规的抗癌治疗，因此可以通过降低正常组织中的毒性而广泛用于基因治疗领域，从而实现提高治疗效果和稳定性的效果。
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2.发明公开키메릭 항원 수용체(Chimeric antigen receptor) 전달용 CTLA-4 타겟팅 트랜스-스플라이싱 라이보자임 및 이의 용도 有权CTLA-4用于递送半抗原受体的靶向转移性RIBOZYME及其用途
公开(公告)号：KR1020160095635A
公开(公告)日：2016-08-11
申请号：KR1020160012804
申请日：2016-02-02
Applicant: 단국대학교 산학협력단
IPC: C12N15/63 , C12N7/00 , C12N15/113 , C07K14/725 , C07K16/30 , C12N5/0783 , A61K35/17 , A61K35/76
CPC classification number: A61K35/17 , A61K35/76 , C07K19/00 , C12N7/00 , C12N9/14 , C12N15/62 , C12N15/63
Abstract: 본발명은 (i) CTLA-4(Cytotoxic T-Lymphocyte-Associated Protein-4)를표적으로하는트랜스-스플라이싱라이보자임; (ii) 상기라이보자임의 3' 엑손에연결된키메릭항원수용체(Chimeric antigen receptor)를암호화하는폴리뉴클레오티드를포함하는, 키메릭항원수용체전달용 CTLA-4 타겟팅트랜스-스플라이싱라이보자임발현카세트를포함하는것을특징으로하는, 재조합벡터에관한것이다. 또한, 본발명은상기재조합벡터가도입된형질전환세포, 상기재조합벡터로부터발현된라이보자임, 상기라이보자임을발현하는레트로바이러스및 상기레트로바이러스로처리한 T 세포에관한것이다. 아울러, 상기재조합벡터, 형질전환세포, 라이보자임, 레트로바이러스, T 세포또는이들의조합을포함하는암 예방또는치료용약학조성물및 상기재조합벡터, 형질전환세포, 라이보자임, 레트로바이러스, T 세포또는이들의조합을암치료를필요로하는, 개체에투여하는단계를포함하는, 암치료방법에관한것이다. 본발명의재조합벡터및 이로부터발현되는라이보자임은기존의항암치료에방해가되었던 T cell의 CTLA-4를억제함과동시에항암치료가가능하게함으로써더 효율적인항암효과를기대할수 있는유전자세포치료법으로정상조직에미치는독성은감소시켜치료효과및 안전성을모두높이는효과를나타내어향후유전자치료분야에서널리활용될수 있다.
Abstract translation: 本发明涉及包含靶向用于递送嵌合抗原受体的转录核酶表达盒的细胞毒性T淋巴细胞相关蛋白-4（CTLA-4）的重组载体，包括（i）用于靶向CTLA- 4和（ii）编码与核酶的3外显子连接的嵌合抗原受体的多核苷酸。 此外，本发明涉及引入重组载体的转化细胞，从重组载体表达的核酶，用于表达核酶的逆转录病毒和由逆转录病毒处理的T细胞。 此外，本发明涉及用于预防或治疗癌症的药物组合物，其中所述药物组合物包含重组载体，转化细胞，核酶，逆转录病毒，T细胞或其组合; 以及治疗癌症的方法，其中所述方法包括将重组载体，转化细胞，核酶，逆转录病毒，T细胞或其组合施用于需要癌症治疗的实体的步骤。 根据本发明由其表达的重组载体和核酶控制T细胞的CTLA-4，这干扰了常规的抗癌治疗。 同时，由此表达的重组载体和核酶可以进行抗癌治疗。 因此，通过可以预期更有效的抗癌作用的基因细胞疗法降低影响正常细胞的毒性，因此改善了治疗效果和稳定性。 因此，重组载体和由其表达的核酶在未来可广泛用于基因治疗领域。
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公开(公告)号：KR101755431B1
公开(公告)日：2017-07-12
申请号：KR1020160012804
申请日：2016-02-02
Applicant: 단국대학교 산학협력단
IPC: C12N15/63 , C12N7/00 , C12N15/113 , C07K14/725 , C07K16/30 , C12N5/0783 , A61K35/17 , A61K35/76
CPC classification number: A61K35/17 , A61K35/76 , C07K19/00 , C12N7/00 , C12N9/14 , C12N15/62 , C12N15/63
Abstract: 본발명은 (i) CTLA-4(Cytotoxic T-Lymphocyte-Associated Protein-4)를표적으로하는트랜스-스플라이싱라이보자임; (ii) 상기라이보자임의 3' 엑손에연결된키메릭항원수용체(Chimeric antigen receptor)를암호화하는폴리뉴클레오티드를포함하는, 키메릭항원수용체전달용 CTLA-4 타겟팅트랜스-스플라이싱라이보자임발현카세트를포함하는것을특징으로하는, 재조합벡터에관한것이다. 또한, 본발명은상기재조합벡터가도입된형질전환세포, 상기재조합벡터로부터발현된라이보자임, 상기라이보자임을발현하는레트로바이러스및 상기레트로바이러스로처리한 T 세포에관한것이다. 아울러, 상기재조합벡터, 형질전환세포, 라이보자임, 레트로바이러스, T 세포또는이들의조합을포함하는암 예방또는치료용약학조성물및 상기재조합벡터, 형질전환세포, 라이보자임, 레트로바이러스, T 세포또는이들의조합을암치료를필요로하는, 개체에투여하는단계를포함하는, 암치료방법에관한것이다. 본발명의재조합벡터및 이로부터발현되는라이보자임은기존의항암치료에방해가되었던 T cell의 CTLA-4를억제함과동시에항암치료가가능하게함으로써더 효율적인항암효과를기대할수 있는유전자세포치료법으로정상조직에미치는독성은감소시켜치료효과및 안전성을모두높이는효과를나타내어향후유전자치료분야에서널리활용될수 있다.
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