公开(公告)号：CA3202071A1

公开(公告)日：2022-05-27

申请号：CA3202071

申请日：2021-11-17

Applicant: VERTEX PHARMA

Inventor： SHI YI ,  LAI MEI-HSIU ,  MEDEK ALES ,  HU KAN-NIAN ,  SONG ZHENGTIAN ,  TORRICO GUZMAN ELISA A ,  SOKOLOWSKY KATHLEEN PAIGE ,  GIROUX SIMON ,  LIU SIYING ,  OVERHOFF KIRK ALAN ,  RODAY SETU ,  SAWANT RUPA ,  SPOSATO MARISA

IPC: A61K31/416 ,  A61K31/4162 ,  A61P1/16 ,  A61P11/00 ,  C07D487/04

Abstract: Solid forms of 4-(5-(4-fluorophenyl)-6-(tetrahydro-2H-pyran-4-yl)-1,5-dihydropyrrolo[2,3-f]indazol-7-yl)benzoic acid (Compound 1) capable of modulating alpha-1 antitrypsin (AAT) activity and methods of treating alpha-1 antitrypsin deficiency (AATD) by administering one or more such forms, and methods of using and preparing the same for treatment of alpha-1 antitrypsin deficiency (AATD).

公开(公告)号：AU2023338957A1

公开(公告)日：2025-02-20

申请号：AU2023338957

申请日：2023-09-08

Applicant: VERTEX PHARMA

Inventor： ALLEN EMILY ELIZABETH ,  BOYD MICHAEL J ,  FIMOGNARI JR ,  GIROUX SIMON ,  GREY JR ,  LAI-CHEN MICHELLE ,  MEDEK ALES ,  LI MENGQI ,  POFF CHRISTOPHER DAVID ,  RICHTER DANIEL TYLER ,  SCOTT TONY Z ,  SOKOLOWSKY KATHLEEN PAIGE ,  SPERRY JEFFREY BRADEN ,  TSAY CHARLENE ,  WANG XIAOXU ,  ZAKY MARIAM ,  ZHANG CHENLONG ,  MAXWELL BRAD ,  GLADDING JEFFERY

IPC: C07D405/04 ,  A61K31/4162 ,  A61P1/16 ,  A61P11/00 ,  C07D487/04

Abstract: Novel compounds, compositions, and methods of using and preparing the same, which may be useful for treating alpha-1 antitrypsin deficiency (AATD). (Formula (I))

公开(公告)号：IL318884A

公开(公告)日：2025-04-01

申请号：IL31888425

申请日：2025-02-06

Applicant: VERTEX PHARMA ,  ALLEN EMILY ELIZABETH ,  BOYD MICHAEL J ,  FIMOGNARI JR ROBERT F ,  GIROUX SIMON ,  GREY JR RONALD LEE ,  LAI CHEN MICHELLE ,  MEDEK ALES ,  LI MENGQI ,  POFF CHRISTOPHER DAVID ,  RICHTER DANIEL TYLER ,  SCOTT TONY Z ,  SOKOLOWSKY KATHLEEN PAIGE ,  SPERRY JEFFREY BRADEN ,  TSAY CHARLENE ,  WANG XIAOXU ,  ZAKY MARIAM ,  ZHANG CHENLONG ,  MAXWELL BRAD D ,  GLADDING JEFFERY ALLEN

Inventor： ALLEN EMILY ELIZABETH ,  BOYD MICHAEL J ,  FIMOGNARI JR ROBERT F ,  GIROUX SIMON ,  GREY JR RONALD LEE ,  LAI-CHEN MICHELLE ,  MEDEK ALES ,  LI MENGQI ,  POFF CHRISTOPHER DAVID ,  RICHTER DANIEL TYLER ,  SCOTT TONY Z ,  SOKOLOWSKY KATHLEEN PAIGE ,  SPERRY JEFFREY BRADEN ,  TSAY CHARLENE ,  WANG XIAOXU ,  ZAKY MARIAM ,  ZHANG CHENLONG ,  MAXWELL BRAD D ,  GLADDING JEFFERY ALLEN

IPC: A61P11/00

Abstract: Novel compounds, compositions, and methods of using and preparing the same, which may be useful for treating alpha-1 antitrypsin deficiency (AATD).

公开(公告)号：CO2025002935A2

公开(公告)日：2025-03-27

申请号：CO2025002935

申请日：2025-03-06

Applicant: VERTEX PHARMA

Inventor： BOYD MICHAEL J ,  MEDEK ALES ,  GIROUX SIMON ,  MAXWELL BRAD D ,  ZAKY MARIAM ,  TSAY CHARLENE ,  ALLEN EMILY ELIZABETH ,  FIMOGNARI JR ROBERT F ,  GREY JR RONALD LEE ,  LAI-CHEN MICHELLE ,  LI MENGQI ,  POFF CHRISTOPHER DAVID ,  RICHTER DANIEL TYLER ,  SCOTT TONY Z ,  SOKOLOWSKY KATHLEEN PAIGE ,  SPERRY JEFFREY BRADEN ,  WANG XIAOXU ,  ZHANG CHENLONG ,  GLADDING JEFFERY ALLEN

IPC: C07D405/04 ,  A61K31/4162 ,  A61P1/16 ,  A61P11/00 ,  C07D487/04

Abstract: Nuevos compuestos, composiciones y métodos para usar y preparar los mismos, los cuales pueden ser útiles para tratar la deficiencia de alfa-1 antitripsina (AATD). 5 Ani

公开(公告)号：MX2023005589A

公开(公告)日：2023-07-31

申请号：MX2023005589

申请日：2021-11-17

Applicant: VERTEX PHARMA

Inventor： SHI YI ,  GIROUX SIMON ,  MEDEK ALES ,  RODAY SETU ,  SAWANT RUPA ,  LAI MEI-HSIU ,  LIU SIYING ,  OVERHOFF KIRK ALAN ,  SPOSATO MARISA ,  HU KAN-NIAN ,  SONG ZHENGTIAN ,  TORRICO GUZMAN ELISA A ,  SOKOLOWSKY KATHLEEN PAIGE

IPC: A61P1/16 ,  A61K31/416 ,  A61K31/4162 ,  A61P11/00 ,  C07D487/04

Abstract: Formas sólidas del ácido 4-(5-(4-fluorofenil)-6- (tetrahidro-2H-piran-4-il)-1,5-dihidropirrolo[2,3-f]indazol-7-il) benzoico (Compuesto 1) capaces de modular la actividad de la alfa-1 antitripsina (AAT) y métodos para tratar la deficiencia de alfa-1 antitripsina (AATD) al administrar una o más de estas formas, y métodos de uso y preparación de las mismas para el tratamiento de la deficiencia de la alfa-1 antitripsina (AATD).