公开(公告)号：PE20250604A1

公开(公告)日：2025-02-26

申请号：PE2024001809

申请日：2023-02-16

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： ZHANG XIAOYAN ,  ALAM RAUFUL ,  BEJCEK LAUREN ,  GILBERT BRADLEY B ,  HOSSEYNI SEYEDMORTEZA ,  HUARTE EDUARDO ,  LI JING ,  LIU YAO ,  NIEDERER KYLE ,  PARKER ERICA N ,  PILLAI MEENU ,  RASTELLI ETTORE ,  SYDORENKO NADIYA ,  ZHANG NANJING ,  ZHENG TIANYI ,  WOLL MATTHEW G ,  - HANDOKO

IPC: A61K31/407 ,  A61K31/4162 ,  A61K31/53 ,  C07D487/04

Abstract: La presente invencion se refiere a compuestos inhibidores de la ruta del inflamasoma de proteina receptora 3 de tipo NOD (NLRP3), o una sal, hidrato, solvato, racemato, enantiomero, diastereomero, estereoisomero, tautomero y forma enriquecida isotopicamente del mismo. Dichos compuestos se seleccionan de (1s,3s)-3-({1-[4-metoxi-2-(2,2,2-trifluoroetil)fenil]pirrolo[1,2-d][1,2,4]triazin-4-il}amino)-1-metilciclobutan-1-ol, entre otros. Tambien, refiere al uso de los compuestos en la preparacion de composiciones farmaceuticas que lo comprenden, o una de sus sales, junto a uno o mas vehiculos farmaceuticamente aceptables; a su uso en el tratamiento o mejora de enfermedades moduladas por NLRP3, seleccionadas de Alzheimer, Parkinson, fibrosis quistica, entre otros. Asimismo, se proporcionan metodos de tratamiento o mejora de dichas enfermedades, que comprenden la administracion de una cantidad eficaz de un compuesto a un sujeto que lo necesita, la cual esta en un intervalo de 0,001 mg/kg/dia a aproximadamente 500 mg/kg/dia.

公开(公告)号：AU2023289366A1

公开(公告)日：2025-01-23

申请号：AU2023289366

申请日：2023-06-20

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： ARNOLD MICHAEL A ,  ANNAND JAMES R ,  ARACHCHILAGE GAYAN MIRIHANA ,  BHATTACHARYYA ANURADHA ,  CHEN GUANGMING ,  CHIU JACKIE ,  DAHIYA GAURAV ,  JIANG YAO ,  KIZHAKKAYIL MANGADAN ARUN RAJ ,  MORRILL CHRISTIE ,  MOTIKA STEPHEN E ,  NARASIMHAN JANA ,  WOLL MATTHEW G ,  ZHANG NANJING ,  ZHANG XIAOYAN

IPC: A61K31/4365 ,  A61K31/517 ,  A61K31/519 ,  C07D495/04

Abstract: An aspect of the present description relates to compounds useful for improving pre‑mRNA splicing in a cell. In particular, another aspect of the present description relates to substituted heteroaryl compounds, forms, and pharmaceutical compositions thereof and methods of use for treating or ameliorating spinocerebellar ataxia type 3 (SCA3), also known as Machado–Joseph disease (MJD).

公开(公告)号：SI3814357T1

公开(公告)日：2024-09-30

申请号：SI201930785

申请日：2019-06-25

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： SYDORENKO NADIYA ,  ALAM MD RAUFUL ,  ARNOLD MICHAEL A ,  BABU SURESH ,  BHATTACHARYYA ANURADHA ,  CHEN GUANGMING ,  GERASYUTO ALEKSEY I ,  KARP GARY MITCHELL ,  KASSICK ANDREW J ,  MAZZOTTI ANTHONY R ,  MOON YOUNG-CHOON ,  NARASIMHAN JANA ,  PATEL JIGAR ,  TURPOFF ANTHONY ,  WOLL MATTHEW G ,  YAN WUMING ,  ZHANG NANJING

IPC: C07D487/00 ,  A61K31/00 ,  A61P25/00 ,  C07D491/00 ,  C07D495/00 ,  C07D519/00

公开(公告)号：LT3814357T

公开(公告)日：2024-06-25

申请号：LTUS2019038889

申请日：2019-06-25

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： SYDORENKO NADIYA ,  ALAM MD RAUFUL ,  ARNOLD MICHAEL A ,  BABU SURESH ,  BHATTACHARYYA ANURADHA ,  CHEN GUANGMING ,  GERASYUTO ALEKSEY I ,  KARP GARY MITCHELL ,  KASSICK ANDREW J ,  MAZZOTTI ANTHONY R ,  MOON YOUNG-CHOON ,  NARASIMHAN JANA ,  PATEL JIGAR ,  TURPOFF ANTHONY ,  WOLL MATTHEW G ,  YAN WUMING ,  ZHANG NANJING

IPC: C07D487/04 ,  A61K31/4985 ,  A61K31/5025 ,  A61P25/00 ,  A61P25/14 ,  A61P25/28 ,  C07D491/04 ,  C07D495/04 ,  C07D519/00

公开(公告)号：PE20240929A1

公开(公告)日：2024-04-30

申请号：PE2024000170

申请日：2022-07-29

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： BABU SURESH ,  ALAM RAUFUL ,  BHATTACHARYYA ANURADHA ,  CHEN GUANGMING ,  EASTWOOD MATTHEW S ,  HOSSEYNI SEYEDMORTEZA ,  JIANG YAO ,  KARP GARY MITCHELL ,  MOON YOUNG-CHOON ,  NARASIMHAN JANA ,  REN HONGYU ,  SYDORENKO NADIYA ,  WOLL MATTHEW G ,  ZHANG NANJING

IPC: C07D487/04 ,  A61K31/5025 ,  A61P25/14 ,  A61P25/28

Abstract: La presente invencion se refiere a compuestos de heteroarilo biciclicos sustituidos, formas y composiciones farmaceuticas de los mismos y metodos de uso de dichos compuestos, formas o composiciones de los mismos para tratar o mejorar la enfermedad de Huntington. En particular, se refiere a un compuesto de Formula (Ib) o una forma del mismo, en donde: RA es (a), (b), (c) y (d) cada uno de RA1 y RA2 se selecciona independientemente entre H, deuterio, halogeno, entre otros; y, cada uno de RB1 y RB2 se selecciona independientemente entre H, deuterio, halogeno, entre otros; en donde la forma del compuesto es una forma de sal del mismo.

公开(公告)号：CO2020016285A2

公开(公告)日：2021-01-18

申请号：CO2020016285

申请日：2020-12-24

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： SYDORENKO NADIYA ,  ALAM MD RAUFUL ,  ARNOLD MICHAEL A ,  BABU SURESH ,  BHATTACHARYYA ANURADHA ,  CHEN GUANGMING ,  GERASYUTO ALEKSEY I ,  KARP GARY MITCHELL ,  KASSICK ANDREW J ,  MAZZOTTI ANTHONY R ,  MOON YOUNG-CHOON ,  NARASIMHAN JANA ,  PATEL JIGAR ,  TURPOFF ANTHONY ,  WOLL MATTHEW G ,  YAN WUMING ,  ZHANG NANJING

IPC: C07D487/04 ,  A61K31/4985 ,  A61K31/5025 ,  A61P25/00 ,  A61P25/14 ,  A61P25/28 ,  C07D491/04 ,  C07D495/04 ,  C07D519/00

Abstract: La presente descripción se refiere a compuestos, formas y composiciones farmacéuticas de los mismos y a métodos de uso de dichos compuestos, formas o composiciones de los mismos para tratar o mejorar la enfermedad de Huntington. Fórmula (i). En particular, la presente descripción se refiere a compuestos heterocíclicos y de heteroarilo sustituidos de Fórmula (I), formas y composiciones farmacéuticas de los mismos y a métodos de uso de dichos compuestos, formas o composiciones de los mismos para tratar o mejorar la enfermedad de Huntington.

公开(公告)号：MX2020009956A

公开(公告)日：2021-01-15

申请号：MX2020009956

申请日：2019-03-27

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： WOLL MATTHEW G ,  NARASIMHAN JANA ,  ZHANG NANJING ,  KARP GARY MITCHELL ,  SYDORENKO NADIYA ,  BABU SURESH ,  BHATTACHARYYA ANURADHA ,  BARRAZA SCOTT J ,  MAZZOTTI ANTHONY R ,  TURPOFF ANTHONY ,  XU ZHENRONG ,  MOON YOUNG-CHOON ,  PATEL JIGAR S ,  ALAM MD RAUFUL ,  AMEDZO LUKIANA ,  BAIAZITOV RAMIL Y ,  KENTON NATHANIEL T ,  MSZAR NICHOLAS W ,  PAL SUDIPTA

IPC: A61K31/395 ,  A61K31/53 ,  A61K47/10 ,  C07D251/12 ,  C07D251/16 ,  C07D401/02

Abstract: La descripción actual se refiere a compuestos, formas, y composiciones farmacéuticas de los mismos y métodos para usar tales compuestos, formas, o composiciones de los mismos para el tratamiento o aminoración de la enfermedad de Huntington. (ver Fórmulas) En particular, la descripción actual se refiere a compuestos heteroarilo monocíclicos sustituidos de la Fórmula (I) o Fórmula (II), formas y composiciones farmacéuticas de los mismos y métodos para usar tales compuestos, formas, o composiciones de los mismos para el tratamiento o aminoración de la enfermedad de Hungtinton.

公开(公告)号：CA3139821A1

公开(公告)日：2020-11-19

申请号：CA3139821

申请日：2020-05-12

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： SYDORENKO NADIYA ,  ALAM MD RAUFUL ,  AMEDZO LUKIANA ,  ARNOLD MICHAEL A ,  BABU SURESH ,  BHATTACHARYYA ANURADHA ,  KARP GARY MITCHELL ,  KENTON NATHANIEL T ,  LUONG TOM TUAN ,  MAZZOTTI ANTHONY R ,  MOON YOUNG-CHOON ,  MORRILL CHRISTIE ,  MSZAR NICHOLAS WALTER ,  NARASIMHAN JANA ,  PATEL JIGAR S ,  REN HONGYU ,  TURPOFF ANTHONY ,  WANG GANG ,  WOLL MATTHEW G ,  ZHANG NANJING ,  ZHANG XIAOYAN

IPC: C07D401/14 ,  A61K31/501 ,  A61K31/53 ,  A61P25/28 ,  C07D413/14 ,  C07D417/14 ,  C07D487/04

Abstract: The present description relates to compounds, forms, and pharmaceutical compositions thereof and methods of using such compounds, forms, or compositions thereof for treating or ameliorating Huntington's disease. In particular, the present description relates to substituted monocyclic heteroaryl compounds of Formula (I), Formula (II), or Formula (III), forms and pharmaceutical compositions thereof and methods of using such compounds, forms, or compositions thereof for treating or ameliorating Huntington's disease.

公开(公告)号：AU2017204248B2

公开(公告)日：2019-05-30

申请号：AU2017204248

申请日：2017-06-22

Applicant: HOFFMANN LA ROCHE ,  PTC THERAPEUTICS INC

Inventor： QI HONGYAN ,  CHOI SOONGYA ,  DAKKA AMAL ,  KARP GARY MITCHELL ,  NARASIMHAN JANA ,  NARYSHKIN NIKOLAI ,  TURPOFF ANTHONY A ,  WEETALL MARLA L ,  WELCH ELLEN ,  WOLL MATTHEW G ,  YANG TIANLE ,  ZHANG NANJING ,  ZHANG XIAOYAN ,  ZHAO XIN ,  GREEN LUKE ,  PINARD EMMANUEL ,  RATNI HASANE

IPC: C07D239/70 ,  A01N43/90 ,  A61K31/519 ,  A61K31/53

Abstract: Provided herein are compounds, compositions thereof and uses therewith for treating spinal muscular atrophy. F////, x-onIntron 6 Exn Intron 7 Eo U Pre-mRNA Spliced mRNA Luciferase +Compound A Activity Exn 6xon Exon 7Exon 8 luc + Yes -Compound Stop Exon 6 Exon 8 luc + No Figure 1

公开(公告)号：EA029984B1

公开(公告)日：2018-06-29

申请号：EA201491296

申请日：2012-12-28

Applicant: PTC THERAPEUTICS INC ,  HOFFMANN LA ROCHE

Inventor： WOLL MATTHEW G ,  CHEN GUANGMING ,  CHOI SOONGYU ,  DAKKA AMAL ,  HUANG SONG ,  KARP GARY MITCHELL ,  LEE CHANG-SUN ,  LI CHUNSHI ,  NARASIMHAN JANA ,  NARYSHKIN NIKOLAI ,  PAUSHKIN SERGEY ,  QI HONGYAN ,  TURPOFF ANTHONY A ,  WEETALL MARLA L ,  WELCH ELLEN ,  YANG TIANLE ,  ZHANG NANJING ,  ZHANG XIAOYAN ,  ZHAO XIN ,  PINARD EMMANUEL ,  RATNI HASANE

IPC: A61K31/353

Abstract: Предлагаетсясоединениеформулы Ia илиегоформысвободнойкислоты, свободногооснования, соли, стереоизомера, рацемата, энантиомера, диастереомераилитаутомера. Соединениеформулы Ia, атакжекомпозициинаегоосновепредлагаетсяприменятьдлялеченияспинальноймышечнойатрофии. Вконкретномвариантепредлагаетсяспособусилениявключенияэкзона 7 гена SMN2 вмРНК, котораятранскрибируетсяизгена SMN2, включающийконтактированиеклетокчеловекас соединениемформулы Ia. Вдругомконкретномвариантепредлагаетсяспособувеличенияколичествабелка SMN, включающийконтактированиеклетокчеловекас соединениемформулы Ia. Вдругомконкретномвариантепредлагаетсяспособлеченияспинальноймышечнойатрофииу человекапутемвведениясубъектуэффективногоколичествас соединениемформулы Ia.